novinky ve výzkumu

Pokud máte nějaké dotazy, prosím, kontaktujte náš výzkumný tým na [email protected] nebo volejte 020 7803 4813

  • Sarepta akcie pozitivní aktualizace z LGMD2E genové terapie trial

24. Března 2021

Sarepta Therapeutics se podělil o nové údaje z jeho fáze 1/2 zkušební testování SRP-9003, genové terapie pro končetiny pletence svalové dystrofie (LGMD) typ 2E (také volal LGMDR4).

SRP-9003 je experimentální AAV genové terapie, které kódy pro celovečerní beta-sarcoglycan protein – protein, který chybí u lidí s LGMD2E. Nedávné údaje ukazují, že beta-sarcoglycan bílkovin je i nadále přítomen ve svalových biopsií z účastníků dva roky po obdržení genové terapie léčby.

Účastníci v obou Kohorta 1 (nízká dávka kohorty – dva roky po léčbě) a Kohorta 2 (vysoké dávky kohorty – jeden rok po ošetření) ukázaly zlepšení ve funkční testy, jako je North Star Hodnocení pro Dysferlinopathies (NSAD) a měřené testy.

Další informace naleznete v tiskové zprávě společnosti Sarepta.

  • První účastník podá Pfizer 3. Fáze genové terapie soudu pro DMD

8. ledna 2021

Pfizer oznámila, že první účastník byl dávkován ve Fázi 3 CIFFREO klinického hodnocení. Studie CIFFREO testuje účinnost a bezpečnost potenciálního léčiva pro genovou terapii PF-06939926 pro léčbu DMD. Toto je první program genové terapie DMD fáze 3, který začíná dávkovat způsobilé účastníky. První účastník dostal dávku ve španělské Barceloně v prosinci 2020. Cílem studie CIFFREO je zapsat 99 ambulantních chlapců ve věku 4-7 let na zkušebních místech v 15 zemích a očekáváme, že další podrobnosti budou přidány na webové stránky studie v pravý čas.

Další informace naleznete v tiskové zprávě společnosti Pfizer.

podrobnosti o studii CIFFREO naleznete zde.

  • Sarepta uvolňuje klinické údaje od pacientů s DMD exon 51 skipping klinické studie

11. prosince 2020

Tento týden Sarepta Therapeutics sdílené první klinické údaje z DYNAMIKY klinického hodnocení, testování SRP-5051, potenciální léčba pro lidi, Duchennova svalová dystrofie. SRP-5051 používá technologii exon-přeskakování přeskočit exon 51 v genu DMD. Léčivo obsahuje malý peptid určený ke zlepšení dodávání léčiva do požadovaných tkání.

Tyto výsledky ukázaly, že lidé, kteří užívali měsíční dávka SRP-5051 ukázaly zvýšené hladiny exon skipping a výrobu dystrofinu ve srovnání s úrovní naměřenou na začátku procesu. SRP-5051 byl obecně dobře snášen.

studie MOMENTUM je dvoudílná klinická studie fáze 2. Tyto výsledky pocházejí z první části soudu. Studie stále probíhá a jejím cílem je otestovat bezpečnost a účinnost SRP-5051.

Další informace naleznete v tiskové zprávě Sarepta Therapeutics.

  • Genethon obdrží jít dopředu pro DMD genové terapie soudu ve Francii

03. prosince 2020

Genethon obdržel povolení od francouzské Národní Agentura pro Léky a Zdravotnické Výrobky, Bezpečnost na start francouzské ruku multicentrické mezinárodní genová terapie klinické studie pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie.

tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost GNT 004, který používá virový vektor typu AAV k dodání mikrodystrofinu, zkrácené verze genu dystrofinu, do buněk těla. Vývoj tohoto konkrétního mikrodystrofinu byl proveden ve spolupráci s profesorem Georgem Dicksonem z Royal Holloway University College London. MDUK podporoval výzkum profesora Dicksona na mikrodystrofiny více než 20 let.

kromě zkušebních míst ve Francii jsou v budoucnu plánována místa klinických studií také ve Velké Británii, USA a Izraeli. Součástí studie je také studie před inkluzí. To bude sledovat přirozený vývoj stavu u chlapců s DMD a pomůže informovat o návrhu studie.

Přečtěte si Genethon oznámení tady,

  • FDA akceptuje aplikace pro exon skipping DMD drog

26. srpna roku 2020

Food and Drug Administration (FDA) přijal žádost od Sarepta Therapeutics pro zrychlené schválení pro Casimersen (SRP-4045), potenciální léčbu Duchennovy svalové dystrofie.

lék, který by byl ve státech uváděn na trh jako AMONDYS 45, používá technologii exon-skipping k vynechání exon 45 genu Duchenne. Jedná se o techniku, která zahrnuje malé kousky DNA zvané „molekulární náplasti“, které maskují část genu, kde je chyba nebo mutace.

probíhá studie fáze tři s cílem vyhodnotit účinnost a bezpečnost Casimersenu. Sarepta Therapeutics již předložila některé údaje z této studie FDA, vykazuje statisticky významné zvýšení produkce dystrofinu u pacientů ve srovnání s těmi, kteří nejsou léčeni nebo obdrželi placebo. Studie probíhá a FDA poskytla Datum regulační akce 25 únor 2021.

Další informace naleznete v tiskové zprávě Sarepta Therapeutics.

  • Slibuje aktualizace na PTC Therapeutics‘ hodnocení pro SMA drog

17. června 2020

PTC Therapeutics má sdílenou aktualizaci na dvou studiích Risdiplam, experimentální lék pro léčbu spinální svalové atrofie (SMA). Lék zvyšuje hladiny proteinu SMN, protein chybí u lidí s SMA. Lék funguje tak, že cílí na gen SMN2.

studie SUNFISH zkoumala účinek Risdiplamu u dětí a dospělých s SMA typu 2 nebo 3. Nedávné údaje ukazují, že Risdiplam zlepšil motorické funkce po 24 měsících léčby ve srovnání s údaji z přírodní historie.

JEWELFISH studuje lidi s SMA ve věku od šesti měsíců do 60 let, kteří byli dříve léčeni jinými terapiemi SMA. Výsledky ukázaly, že Risdiplam vedl k rychlému a trvalému zvyšování hladin proteinu SMN.

Další informace naleznete v tiskové zprávě PTC.

  • Acceleron ukončí vývoj léků pro CMT

10. Března 2020

Dnes, Acceleron oznámila, hřbetní linie výsledky z jeho Fáze II ACE-083 soudu pro Charcot-Marie-Tooth Onemocnění. Ačkoli lék zvýšil velikost svalů, do kterých byl injikován, to se neprojevilo v klinický přínos, tj. nedošlo ke zlepšení svalové síly nebo funkce. Bohužel to znamená, že Acceleron přerušuje vývoj ACE-083 pro CMT.

ACE-083 je lék, který inhibuje rodinu proteinů, které negativně regulují růst svalů (včetně myostatinu).

Další informace naleznete v tiskové zprávě společnosti Acceleron.

Posted on

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.