Breaking nyheder i forskning

hvis du har spørgsmål, bedes du kontakte vores forskerteam på [email protected] eller ring 020 7803 4813

  • Sarepta deler positiv opdatering fra LGMD2E genterapiforsøg

24 marts 2021

Sarepta Therapeutics har delt nye data fra sin fase 1/2 prøvetest SRP-9003, en genterapi til muskeldystrofi i lemmer (lgmd) type 2e (også kaldet lgmdr4).

SRP-9003 er en eksperimentel AAV-genterapi, der koder for beta-sarcoglycanproteinet i fuld længde – det protein, der mangler hos mennesker med LGMD2E. de nylige data viser, at beta-sarcoglycanprotein fortsat er til stede i muskelbiopsierne fra deltagere to år efter modtagelse af genterapibehandlingen.

deltagere i både kohorte 1 (lavdosis kohorte-to år efter behandling) og kohorte 2 (højdosis kohorte – et år efter behandling) har vist forbedringer i funktionelle tests, såsom North Star Assessment for Dysferlinopatier (NSAD) og tidsbestemte tests.

For mere information, læs Sarepta pressemeddelelse.

  • første deltager doseret i fase 3-genterapiforsøg for DMD

8.januar 2021

har meddelt, at den første deltager er blevet doseret i fase 3 ciffreo kliniske forsøg. CIFFREO-undersøgelsen tester effektiviteten og sikkerheden af det potentielle genterapimedicin PF-06939926 til behandling af DMD. Dette er det første fase 3 DMD-genterapiprogram, der begynder at dosere kvalificerede deltagere. Den første deltager modtog dosis i Barcelona, Spanien i December 2020. CIFFREO-forsøget sigter mod at tilmelde 99 ambulante drenge i alderen 4-7 år på forsøgssteder i 15 lande, og vi forventer, at flere detaljer vil blive tilføjet til undersøgelseshjemmesiden med tiden.

Læs pressemeddelelsen for mere information.

detaljer om CIFFREO-undersøgelsen kan findes her.

  • Sarepta frigiver kliniske data fra DMD ekson 51-spring over klinisk forsøg

11.December 2020

denne uge delte Sarepta Therapeutics de første kliniske data fra MOMENTUM clinical trial, testing SRP-5051, en potentiel behandling for mennesker Duchenne muskeldystrofi. SRP – 5051 bruger ekson-springende teknologi til at springe ekson 51 over i DMD-genet. Lægemidlet indeholder et lille peptid, der er designet til at forbedre leveringen af lægemidlet i de krævede væv.

disse resultater viste, at personer, der havde taget en månedlig dosis SRP-5051, viste øgede niveauer af ekson-springning og produktion af dystrophinproteinet sammenlignet med niveauerne målt i starten af forsøget. SRP-5051 var generelt veltolereret.MOMENTUM-forsøget er et todelt, klinisk fase 2-Forsøg. Disse resultater kommer fra den første del af forsøget. Forsøget er stadig i gang og har til formål at teste sikkerheden og effekten af SRP-5051.

For mere information, læs Sarepta Therapeutics ‘ pressemeddelelse.

  • Genethon modtager gå videre til DMD-genterapiforsøg i Frankrig

03 December 2020

Genethon har modtaget tilladelse fra det franske nationale agentur for lægemidler og sundhedsprodukter sikkerhed til at starte den franske arm i et multicenter internationalt klinisk genterapiforsøg til behandling af Duchenne muskeldystrofi.

dette forsøg vil vurdere sikkerheden og effekten af GNT 004, som bruger en AAV – type viral vektor til at levere mikrodystrofin, en forkortet version af dystrofingenet, til kroppens celler. Udviklingen af denne særlige mikrodystrofin blev udført i samarbejde med Professor George Dickson fra Royal Holocaust University College London. MDUK støttede Professor Dicksons forskning i mikrodystrofiner i over 20 år.

ud over forsøgssteder i Frankrig planlægges også kliniske forsøgssteder i Storbritannien, USA og Israel i fremtiden. Forsøget inkluderer også en pre-inclusion-undersøgelse. Dette vil følge den naturlige progression af tilstanden hos drenge med DMD og vil bidrage til at informere udformningen af forsøget.

Læs Genethons meddelelse her

  • FDA accepterer ansøgning om ekson-spring over DMD-lægemiddel

26.August 2020

US Food and Drug Administration (FDA) har accepteret en ansøgning fra Sarepta Therapeutics om accelereret godkendelse af Casimersen (SRP-4045), en potentiel behandling for Duchenne muskeldystrofi.

lægemidlet, som ville blive markedsført som AMONDYS 45 i staterne, bruger ekson-springende teknologi til at springe over ekson 45 af Duchenne-genet. Dette er en teknik, der involverer små stykker DNA kaldet ‘molekylære patches’, som maskerer en del af et gen, hvor der er en fejl eller mutation.

en fase tre-undersøgelse er i gang for at evaluere casimersens effektivitet og sikkerhed. Sarepta Therapeutics har allerede indsendt nogle data fra denne undersøgelse til FDA, der viser en statistisk signifikant stigning i dystrofinproduktion hos patienter sammenlignet med dem, der ikke har modtaget behandling eller har fået placebo. Undersøgelsen er i gang, og FDA har givet en dato for lovgivningsmæssig handling den 25.februar 2021.

For mere information, læs Sarepta Therapeutics ‘ pressemeddelelse.

  • lovende opdateringer om PTC Therapeutics’ forsøg med SMA-lægemiddel

17.juni 2020

PTC Therapeutics har delt en opdatering om to forsøg med Risdiplam, et eksperimentelt lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Lægemidlet øger SMN-proteinniveauer, proteinet fraværende hos mennesker med SMA. Lægemidlet virker ved at målrette SMN2-genet.

SUNFISH-forsøget undersøgte effekten af Risdiplam hos børn og voksne med SMA Type 2 eller 3. Nylige data viser, at Risdiplam forbedrede motorfunktionen efter 24 måneders behandling sammenlignet med Naturhistoriske data.JUVELFISK studerer mennesker med SMA i alderen seks måneder til 60 år, som tidligere er blevet behandlet med andre SMA-terapier. Resultaterne viste, at Risdiplam førte til hurtige og vedvarende stigninger i SMN-proteinniveauer.

For mere information, læs PTC ‘ s pressemeddelelse.

  • Acceleron Afbryder lægemiddeludvikling for CMT

10.marts 2020

I dag annoncerede Acceleron toplinjeresultater fra sin fase II ACE-083-forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom. Selvom lægemidlet øgede størrelsen på de muskler, det blev injiceret i, oversatte dette ikke til en klinisk fordel, dvs.der var ingen forbedring i muskelstyrke eller funktion. Desværre betyder det, at Acceleron ophører med udviklingen af ACE-083 for CMT.

ACE-083 er et lægemiddel, der hæmmer en familie af proteiner, som negativt regulerer muskelvækst (herunder myostatin).

For mere information, læs Accelerons pressemeddelelse.

Posted on

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.