Aktuelle Nachrichten in der Forschung

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  • Sarepta teilt positives Update von LGMD2E Gentherapie-Studie

24. März 2021

Sarepta Therapeutics hat neue Daten aus seiner Phase-1/2-Studie mit SRP-9003, einer gentherapie bei Extremitätengürtel-Muskeldystrophie (LGMD) Typ 2E (auch LGMDR4 genannt).SRP-9003 ist eine experimentelle AAV-Gentherapie, die für das Beta-Sarkoglycan-Protein in voller Länge kodiert – das Protein, das bei Menschen mit LGMD2E fehlt. Die jüngsten Daten zeigen, dass Beta-Sarkoglycan-Protein weiterhin in den Muskelbiopsien der Teilnehmer vorhanden ist zwei Jahre nach Erhalt der Gentherapiebehandlung.Teilnehmer sowohl in Kohorte 1 (niedrig dosierte Kohorte – zwei Jahre nach der Behandlung) als auch in Kohorte 2 (hoch dosierte Kohorte- ein Jahr nach der Behandlung) zeigten Verbesserungen bei Funktionstests wie der North Star-Bewertung für Dysferlinopathien (NSAD) und zeitgesteuerte Tests.

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von Sarepta.

  • Erster Teilnehmer in Pfizers Phase-3-Gentherapiestudie für DMD dosiert

8. Januar 2021

Pfizer hat bekannt gegeben, dass der erste Teilnehmer in der klinischen Phase-3-Studie CIFFREO dosiert wurde. Die CIFFREO-Studie testet die Wirksamkeit und Sicherheit des potenziellen Gentherapeutikums PF-06939926 zur Behandlung von DMD. Dies ist das erste DMD-Gentherapieprogramm der Phase 3, das mit berechtigten Teilnehmern beginnt. Der erste Teilnehmer erhielt die Dosis im Dezember 2020 in Barcelona, Spanien. Die CIFFREO-Studie zielt darauf ab, 99 ambulante Jungen im Alter von 4-7 Jahren an Studienzentren in 15 Ländern einzuschreiben, und wir erwarten, dass weitere Details zu gegebener Zeit auf der Studien-Website hinzugefügt werden.

Lesen Sie die Pressemitteilung von Pfizer für weitere Informationen.

Details zur CIFFREO-Studie finden Sie hier.

  • Sarepta veröffentlicht klinische Daten aus DMD exon 51-skipping clinical trial

11. Dezember 2020

Diese Woche gab Sarepta Therapeutics die ersten klinischen Daten aus der MOMENTUM-Studie bekannt, in der SRP-5051 getestet wurde, eine mögliche Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie. SRP-5051 verwendet Exon-Skipping-Technologie, um Exon 51 im DMD-Gen zu überspringen. Das Medikament enthält ein kleines Peptid, entworfen, um die Lieferung des Medikaments in die erforderlichen Gewebe zu verbessern.Diese Ergebnisse zeigten, dass Personen, die eine monatliche Dosis SRP-5051 eingenommen hatten, im Vergleich zu den zu Beginn der Studie gemessenen Werten ein erhöhtes Maß an Exon-Skipping und Produktion des Dystrophin-Proteins aufwiesen. SRP-5051 wurde im Allgemeinen gut vertragen.Die MOMENTUM-Studie ist eine zweiteilige klinische Phase-2-Studie. Diese Ergebnisse stammen aus dem ersten Teil der Studie. Die Studie läuft noch und zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-5051 zu testen.

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von Sarepta Therapeutics.

  • Genethon erhält grünes Licht für DMD-Gentherapie-Studie in Frankreich

03. Dezember 2020

Genethon hat von der französischen Nationalen Agentur für Arzneimittel und Sicherheit von Gesundheitsprodukten die Genehmigung erhalten, den französischen Arm einer multizentrischen internationalen Gentherapie-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zu starten.

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von GNT 004 bewerten, das einen viralen Vektor vom AAV-Typ verwendet, um Mikrodystrophin, eine verkürzte Version des Dystrophin-Gens, an die Zellen des Körpers abzugeben. Die Entwicklung dieses speziellen Mikrodystrophins wurde in Zusammenarbeit mit Professor George Dickson vom Royal Holloway University College London durchgeführt. Seit über 20 Jahren unterstützt das MDUK die Forschung von Professor Dickson zu Mikrodystrophinen.

Neben Versuchsstandorten in Frankreich sind zukünftig auch klinische Versuchsstandorte in Großbritannien, den USA und Israel geplant. Die Studie umfasst auch eine Pre-Inclusion-Studie. Dies wird Folgen Sie dem natürlichen Fortschreiten der Erkrankung bei Jungen mit DMD und wird dazu beitragen, das Design der Studie zu informieren.

Lesen Sie die Ankündigung von Genethon hier

  • FDA akzeptiert Antrag auf Exon-Skipping-DMD-Medikament

26 August 2020

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen Antrag von Sarepta Therapeutics auf beschleunigte Zulassung für Casimersen (SRP-4045), eine mögliche Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, angenommen.Das Medikament, das in den USA als AMONDYS 45 vermarktet wird, verwendet die Exon-Skipping-Technologie, um Exon 45 des Duchenne-Gens zu überspringen. Hierbei handelt es sich um eine Technik, bei der kleine DNA-Stücke, sogenannte molekulare Patches, einen Teil eines Gens maskieren, bei dem ein Fehler oder eine Mutation vorliegt.

Derzeit läuft eine Phase-Drei-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Casimersen. Sarepta Therapeutics hat der FDA bereits einige Daten aus dieser Studie vorgelegt, die einen statistisch signifikanten Anstieg der Dystrophinproduktion bei Patienten im Vergleich zu Patienten zeigen, die keine Behandlung oder ein Placebo erhalten haben. Die Studie ist im Gange, und die FDA hat einen regulatorischen Aktionstermin von 25 Februar 2021 zur Verfügung gestellt.

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von Sarepta Therapeutics.

  • Vielversprechende Updates zu den Studien von PTC Therapeutics mit dem SMA-Medikament

17. Juni 2020

PTC Therapeutics hat ein Update zu zwei Studien mit Risdiplam, einem experimentellen Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), veröffentlicht. Das Medikament erhöht den SMN-Proteinspiegel, das Protein fehlt bei Menschen mit SMA. Das Medikament wirkt, indem es auf das SMN2-Gen abzielt.

Die SUNFISH-Studie untersuchte die Wirkung von Risdiplam bei Kindern und Erwachsenen mit SMA Typ 2 oder 3. Jüngste Daten zeigen, dass Risdiplam die motorische Funktion nach 24-monatiger Behandlung im Vergleich zu naturhistorischen Daten verbessert hat.JEWELFISH untersucht Menschen mit SMA im Alter von sechs Monaten bis 60 Jahren, die zuvor mit anderen SMA-Therapien behandelt wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass Risdiplam zu einem schnellen und anhaltenden Anstieg der SMN-Proteinspiegel führte.

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von PTC.

  • Acceleron stellt Medikamentenentwicklung für CMT ein

10. März 2020

Acceleron gab heute die Topline-Ergebnisse seiner Phase-II-Studie ACE-083 zur Charcot-Marie-Tooth-Krankheit bekannt. Obwohl das Medikament die Größe der Muskeln erhöhte, in die es injiziert wurde, führte dies nicht zu einem klinischen Nutzen, dh es gab keine Verbesserung der Muskelkraft oder -funktion. Leider bedeutet dies, dass Acceleron die Entwicklung von ACE-083 für CMT einstellt.

ACE-083 ist ein Medikament, das eine Familie von Proteinen hemmt, die das Muskelwachstum negativ regulieren (einschließlich Myostatin).

Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung von Acceleron.

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