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  • Sarepta comparte una actualización positiva del ensayo de terapia génica LGMD2E

24 de marzo de 2021

Sarepta Therapeutics ha compartido nuevos datos de su ensayo de fase 1/2 que terapia para la distrofia muscular de las cinturas de las extremidades (DGMG) tipo 2E (también llamada LGMDR4).

SRP-9003 es una terapia génica AAV experimental que codifica la proteína beta-sarcoglicano de longitud completa, la proteína que falta en las personas con LGMD2E. Los datos recientes muestran que la proteína beta-sarcoglicano continúa presente en las biopsias musculares de los participantes dos años después de recibir el tratamiento de terapia génica.

Los participantes de la Cohorte 1 (cohorte de dosis baja-dos años después del tratamiento) y de la Cohorte 2 (cohorte de dosis alta – un año después del tratamiento) mostraron mejoras en las pruebas funcionales, como la Evaluación de Estrella Polar para Disferlinopatías (NSAD) y las pruebas cronometradas.

Para más información, lea el comunicado de prensa de Sarepta.

  • Primer participante dosificado en el ensayo de terapia génica de fase 3 de Pfizer para DMD

8 de enero de 2021

Pfizer ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en el ensayo clínico CIFFREO de fase 3. El estudio CIFFREO está probando la eficacia y seguridad del fármaco potencial de terapia génica PF-06939926 para el tratamiento de duchenne. Este es el primer programa de terapia génica de DMD de fase 3 para comenzar a administrar dosis a los participantes elegibles. El primer participante recibió la dosis en Barcelona, España, en diciembre de 2020. El ensayo CIFFREO tiene como objetivo inscribir a 99 niños ambulatorios, de 4 a 7 años de edad, en centros de ensayo en 15 países y esperamos que se agreguen más detalles al sitio web del estudio a su debido tiempo.

Lea el comunicado de prensa de Pfizer para obtener más información.

Los detalles sobre el estudio CIFFREO se pueden encontrar aquí.

  • Sarepta publica datos clínicos del ensayo clínico omitido del exón 51 de DMD

11 de diciembre de 2020

Esta semana Sarepta Therapeutics compartió los primeros datos clínicos del ensayo clínico MOMENTUM, que prueba SRP-5051, un tratamiento potencial para personas con distrofia muscular de Duchenne. SRP-5051 utiliza tecnología de omisión de exones para omitir el exón 51 en el gen DMD. La droga incorpora un pequeño péptido, diseñado para mejorar la entrega de la droga en los tejidos requeridos.

Estos resultados mostraron que las personas que habían tomado una dosis mensual de SRP-5051 mostraron mayores niveles de omisión de exones y producción de la proteína distrofina en comparación con los niveles medidos al inicio del ensayo. SRP – 5051 fue generalmente bien tolerado.

El ensayo MOMENTUM es un ensayo clínico de fase 2 de dos partes. Estos resultados provienen de la primera parte del ensayo. El ensayo aún está en curso y tiene como objetivo probar la seguridad y eficacia de SRP-5051.

Para más información, lea el comunicado de prensa de Sarepta Therapeutics.

  • Genethon recibe el ensayo de terapia génica go ahead for DMD en Francia

03 de diciembre de 2020

Genethon ha recibido autorización de la Agencia Nacional Francesa de Seguridad de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar el brazo francés de un ensayo clínico multicéntrico internacional de terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.

Este ensayo evaluará la seguridad y eficacia de GNT 004, que utiliza un vector viral de tipo AAV para administrar microdistrofina, una versión abreviada del gen de la distrofina, a las células del cuerpo. El desarrollo de esta microdistrofina en particular se llevó a cabo en colaboración con el profesor George Dickson del Royal Holloway University College de Londres. MDUK apoyó la investigación del profesor Dickson sobre microdistrofinas durante más de 20 años.

Además de los centros de ensayos en Francia, en el futuro también se prevén centros de ensayos clínicos en el Reino Unido, EE.UU. e Israel. El ensayo también incluye un estudio previo a la inclusión. Esto seguirá la progresión natural de la afección en niños con duchenne y ayudará a informar el diseño del ensayo.

Lea el anuncio de Genethon aquí

  • La FDA acepta la solicitud de un medicamento para DMD que omite exones

26 de agosto de 2020

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado una solicitud de Sarepta Therapeutics para la aprobación acelerada de Casimersen (SRP-4045), un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.

El medicamento, que se comercializaría como AMONDYS 45 en los Estados Unidos, utiliza tecnología de omisión de exones para omitir el exón 45 del gen Duchenne. Esta es una técnica que involucra pequeños trozos de ADN llamados «parches moleculares» que enmascaran una porción de un gen donde hay un error o mutación.

Se está llevando a cabo un estudio de fase tres para evaluar la eficacia y la seguridad de Casimersen. Sarepta Therapeutics ya ha presentado algunos datos de este estudio a la FDA, que muestran un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina en pacientes en comparación con aquellos que no han recibido tratamiento o han recibido un placebo. El estudio está en curso, y la FDA ha proporcionado una fecha de acción reglamentaria del 25 de febrero de 2021.

Para más información, lea el comunicado de prensa de Sarepta Therapeutics.

  • Prometedoras actualizaciones de los ensayos de PTC Therapeutics para el fármaco SMA

17 de junio de 2020

PTC Therapeutics ha compartido una actualización de dos ensayos de Risdiplam, un fármaco experimental para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). El medicamento aumenta los niveles de proteína SMN, la proteína ausente en las personas con AME. El fármaco actúa dirigiéndose al gen SMN2.

El ensayo SUNFISH investigó el efecto de Risdiplam en niños y adultos con AME Tipo 2 o 3. Datos recientes muestran que Risdiplam mejoró la función motora después de 24 meses de tratamiento en comparación con los datos de historia natural.

JEWELFISH estudia a personas con AME de seis meses a 60 años que han sido tratadas previamente con otras terapias de AME. Los resultados mostraron que Risdiplam condujo a aumentos rápidos y sostenidos en los niveles de proteína SMN.

Para obtener más información, lea el comunicado de prensa de PTC.

  • Acceleron interrumpe el desarrollo de fármacos para TMC

10 de marzo de 2020

Hoy, Acceleron anunció los resultados de su ensayo ACE-083 de fase II para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Aunque el medicamento aumentó el tamaño de los músculos en los que se inyectó, esto no se tradujo en un beneficio clínico, es decir, no hubo mejora en la fuerza o la función muscular. Desafortunadamente, esto significa que Acceleron está interrumpiendo el desarrollo de ACE-083 para CMT.

ACE-083 es un medicamento que inhibe una familia de proteínas que regulan negativamente el crecimiento muscular (incluida la miostatina).

Para más información, lea el comunicado de prensa de Acceleron.

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