Breaking news in research

jos sinulla on kysyttävää, ota yhteyttä tutkimusryhmäämme osoitteessa [email protected] or call 020 7803 4813

  • Sarepta shares positive update from lgmd2e gene therapy trial

24.maaliskuuta 2021

Sarepta Therapeutics on jakanut uutta tietoa vaiheen 1/2 tutkimuksesta, jossa testattiin SRP-9003, geeni hoito raajan vyön lihasdystrofia (lgmd) tyyppi 2e (kutsutaan myös lgmdr4).

SRP-9003 on kokeellinen AAV-geenihoito, joka koodaa täyspitkää beetasarkoglykaaniproteiinia-proteiinia, joka puuttuu LGMD2E – potilailla. tuoreet tiedot osoittavat, että beetasarkoglykaaniproteiinia esiintyy edelleen osallistujien lihasbiopsioissa kaksi vuotta geeniterapiahoidon saamisen jälkeen.

sekä kohortti 1: n (pieniannoksinen kohortti-kaksi vuotta hoidon jälkeen) että kohortti 2: n (suuriannoksinen kohortti – yksi vuosi hoidon jälkeen) osallistujat ovat osoittaneet toiminnallisten testien parantuneen, kuten Nsad: n (North Star Assessment for Dysferlinopathies) ja ajastettujen testien.

lisätietoja, lue Sareptan tiedote.

    ensimmäinen osallistuja, joka sai annoksen Pfizerin faasin 3 geeniterapiatutkimuksessa DMD: hen

8.tammikuuta 2021

Pfizer on ilmoittanut, että ensimmäiselle osallistujalle on annettu annos vaiheen 3 ciffreon kliinisessä tutkimuksessa. CIFFREO-tutkimuksessa testataan mahdollisen geeniterapialääkkeen PF-06939926 tehoa ja turvallisuutta DMD: n hoidossa. Tämä on ensimmäinen vaiheen 3 DMD-geeniterapiaohjelma, jossa aloitetaan annoskelpoisten osallistujien annostelu. Ensimmäinen osallistuja sai annoksen Espanjan Barcelonassa joulukuussa 2020. Ciffreo-kokeiluun on tarkoitus ilmoittautua 99 4-7-vuotiasta avohoitopoikaa kokeilupaikoissa 15 maassa, ja odotamme lisää yksityiskohtia lisättävän tutkimussivustolle aikanaan.

Lue lisää Pfizerin lehdistötiedotteesta.

tarkemmat tiedot CIFFREON tutkimuksesta löytyvät täältä.

    Sarepta julkaisee kliinisiä tietoja DMD exon 51-skipping clinical trial

11.joulukuuta 2020

tällä viikolla Sarepta Therapeutics jakoi ensimmäiset kliiniset tiedot MOMENTUM clinical trial-tutkimuksesta, testing SRP-5051, a potential treatment for people Duchennen lihasdystrofia. SRP-5051 käyttää ekson-skipping-tekniikkaa ohittaakseen ekson 51: n DMD-geenissä. Lääke sisältää pienen peptidin, jonka tarkoituksena on parantaa lääkkeen toimitusta vaadittuihin kudoksiin.

nämä tulokset osoittivat, että henkilöillä, jotka olivat ottaneet kuukausittain SRP-5051-annoksen, oli lisääntynyt ekson-skippaus ja dystrofiiniproteiinin tuotanto verrattuna tutkimuksen alussa mitattuihin tasoihin. SRP-5051 oli yleensä hyvin siedetty.

MOMENTUM-tutkimus on kaksiosainen vaiheen 2 kliininen tutkimus. Tulokset ovat peräisin oikeudenkäynnin ensimmäisestä osasta. Tutkimus on edelleen käynnissä ja sen tarkoituksena on testata SRP-5051: n turvallisuutta ja tehoa.

lisätietoja on Sarepta Therapeuticsin tiedotteessa.

    Genethon saa aloitusluvan DMD-geeniterapiatutkimukseen Ranskassa

03.joulukuuta 2020

Genethon on saanut Ranskan lääke-ja terveystuotteiden turvallisuusvirastolta luvan aloittaa ranskalaisen monikeskustutkimuksen kansainvälisestä geeniterapiasta Duchennen lihasdystrofian hoitoon.

tässä tutkimuksessa arvioidaan GNT 004: n turvallisuutta ja tehoa, sillä se käyttää AAV – tyyppistä virusvektoria toimittamaan mikrodystrofiinia, dystrofiinigeenin lyhennettyä versiota, kehon soluihin. Tämän erityisen mikrodystrofiinin kehittäminen toteutettiin yhteistyössä professori George Dicksonin kanssa Royal Holloway University College Londonista. MDUK tuki professori Dicksonin tutkimusta mikrodystrofiineista yli 20 vuoden ajan.

Ranskassa sijaitsevien tutkimuskohteiden lisäksi tulevaisuudessa kliinisiä tutkimuskohteita on suunnitteilla myös Britanniaan, Yhdysvaltoihin ja Israeliin. Kokeiluun kuuluu myös esiselvitys. Tämä seuraa tilan luonnollista etenemistä DMD: tä sairastavilla pojilla ja auttaa informoimaan tutkimuksen suunnittelua.

Lue Genethonin ilmoitus täältä

    FDA hyväksyy hakemuksen exon-skipping DMD-lääkkeestä

26.elokuuta 2020

Yhdysvaltain elintarvike-ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Sarepta Therapeuticsin hakemuksen casimersenin (SRP-4045) nopeutettua hyväksyntää varten, joka on mahdollinen hoito Duchennen lihasdystrofiaan.

lääke, jota markkinoitaisiin osavaltioissa nimellä AMONDYS 45, käyttää Duchenne-geenin ekson-skipping-tekniikkaa ohittaakseen Ekson 45: n. Tämä on tekniikka, johon liittyy pieniä DNA-paloja, joita kutsutaan ”molekyylilaastareiksi”, jotka peittävät geenin osan, jossa on virhe tai mutaatio.

meneillään on kolmannen vaiheen tutkimus, jossa arvioidaan Kasimerseenin tehoa ja turvallisuutta. Sarepta Therapeutics on jo toimittanut FDA: lle joitakin tutkimustuloksia, jotka osoittavat dystrofiinin tuotannon lisääntyneen tilastollisesti merkitsevästi potilailla verrattuna niihin, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai jotka ovat saaneet lumelääkettä. Tutkimus on käynnissä, ja FDA on antanut sääntelytoimien päivämääräksi 25.helmikuuta 2021.

lisätietoja on Sarepta Therapeuticsin tiedotteessa.

    lupaavat päivitykset PTC Therapeuticsin tutkimuksista SMA-lääkkeelle

17.kesäkuuta 2020

PTC Therapeutics on jakanut päivityksen kahdesta risdiplam-kokeellisesta lääkkeestä selkärangan lihasatrofian (SMA) hoitoon. Lääke lisää SMN-proteiinitasoja, proteiinia ei ole ihmisillä, joilla on SMA. Lääke toimii kohdistamalla sen SMN2-geeniin.

SUNFISH-tutkimuksessa tutkittiin Risdiplamin vaikutusta SMA-tyypin 2 tai 3 lapsilla ja aikuisilla. Viimeaikaiset tiedot osoittavat, että Risdiplam paransi motorisia toimintoja 24 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna luonnontieteellisiin tietoihin.

JEWELFISH tutkii SMA: ta sairastavia kuuden kuukauden-60 vuoden ikäisiä ihmisiä, joita on aiemmin hoidettu muilla SMA-hoidoilla. Tulokset osoittivat, että Risdiplami johti SMN-proteiinipitoisuuksien nopeaan ja pysyvään nousuun.

lisätietoja on PTC: n tiedotteessa.

    Acceleron lopettaa lääkekehityksen CMT: lle

10.Maaliskuuta 2020

tänään Acceleronilta julkaistiin topline-tulokset Charcot-Marie-Hammassairauden vaiheen II ACE-083 tutkimuksesta. Vaikka lääke lisäsi siihen ruiskutettujen lihasten kokoa, tästä ei ollut kliinistä hyötyä eli lihasvoima tai toiminta ei parantunut. Valitettavasti tämä tarkoittaa, että Acceleron lopettaa ACE-083: n kehittämisen CMT: lle.

ACE-083 on lääkeaine, joka inhiboi lihasten kasvua negatiivisesti sääteleviä proteiineja (mukaan lukien myostatiini).

Lue lisää Acceleronin tiedotteesta.

Posted on

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.