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  • Sarepta partage une mise à jour positive de l’essai de thérapie génique LGMD2E

24 mars 2021

Sarepta Therapeutics a partagé de nouvelles données de son essai de phase 1/2 testant SRP-9003, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de la ceinture des membres (LGMD) de type 2E (également appelée LGMDR4).

SRP-9003 est une thérapie génique expérimentale AAV qui code pour la protéine bêta-sarcoglycane pleine longueur – la protéine manquante chez les personnes atteintes de LGMD2E. Les données récentes montrent que la protéine bêta-sarcoglycane continue d’être présente dans les biopsies musculaires des participants deux ans après avoir reçu le traitement de thérapie génique.

Les participants de la cohorte 1 (cohorte à faible dose – deux ans après le traitement) et de la cohorte 2 (cohorte à forte dose – un an après le traitement) ont montré des améliorations dans les tests fonctionnels, tels que l’évaluation North Star pour les Dysferlinopathies (NSAD) et les tests chronométrés.

Pour plus d’informations, lisez le communiqué de presse de Sarepta.

  • Premier participant à l’essai de thérapie génique de phase 3 de Pfizer pour la DMD

8 janvier 2021

Pfizer a annoncé que le premier participant a été dosé dans l’essai clinique CIFFREO de phase 3. L’étude CIFFREO teste l’efficacité et l’innocuité du médicament potentiel de thérapie génique PF-06939926 pour le traitement de la DMD. Il s’agit du premier programme de thérapie génique DMD de phase 3 à commencer à administrer des participants éligibles. Le premier participant a reçu la dose à Barcelone, en Espagne, en décembre 2020. L’essai CIFFREO vise à inscrire 99 garçons ambulatoires âgés de 4 à 7 ans sur des sites d’essai dans 15 pays et nous nous attendons à ce que plus de détails soient ajoutés au site Web de l’étude en temps voulu.

Lisez le communiqué de presse de Pfizer pour plus d’informations.

Des détails sur l’étude CIFFREO peuvent être trouvés ici.

  • Sarepta publie les données cliniques de l’essai clinique DMD exon 51 – saut

11 décembre 2020

Cette semaine, Sarepta Therapeutics a partagé les premières données cliniques de l’essai clinique MOMENTUM, testant SRP-5051, un traitement potentiel pour la dystrophie musculaire de Duchenne. SRP-5051 utilise la technologie de saut d’exon pour sauter l’exon 51 dans le gène DMD. Le médicament incorpore un petit peptide, conçu pour améliorer l’administration du médicament dans les tissus requis.

Ces résultats ont montré que les personnes ayant pris une dose mensuelle de SRP-5051 présentaient des niveaux accrus de saut d’exon et de production de la protéine dystrophine par rapport aux niveaux mesurés au début de l’essai. Le SRP-5051 était généralement bien toléré.

L’essai MOMENTUM est un essai clinique de phase 2 en deux parties. Ces résultats proviennent de la première partie de l’essai. L’essai est toujours en cours et vise à tester l’innocuité et l’efficacité du SRP-5051.

Pour plus d’informations, consultez le communiqué de presse de Sarepta Therapeutics.

  • Généthon reçoit le feu vert pour un essai de thérapie génique à la DMD en France

03 décembre 2020

Généthon a reçu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé pour lancer la branche française d’un essai clinique international multicentrique de thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Cet essai évaluera l’innocuité et l’efficacité du GNT 004, qui utilise un vecteur viral de type AAV pour délivrer de la microdystrophine, une version raccourcie du gène de la dystrophine, aux cellules de l’organisme. Le développement de cette microdystrophine particulière a été réalisé en collaboration avec le professeur George Dickson du Royal Holloway University College de Londres. MDUK a soutenu les recherches du professeur Dickson sur les microdystrophines pendant plus de 20 ans.

Outre les sites d’essais en France, des sites d’essais cliniques sont également prévus au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Israël à l’avenir. L’essai comprend également une étude de pré-inclusion. Cela suivra la progression naturelle de la maladie chez les garçons atteints de DMD et aidera à éclairer la conception de l’essai.

Lisez l’annonce de Généthon ici

  • La FDA accepte la demande de médicament DMD à saut d’exon

26 août 2020

La Food and Drug Administration américaine (FDA) a accepté une demande de Sarepta Therapeutics pour une approbation accélérée de Casimersen (SRP-4045), un traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Le médicament, qui serait commercialisé sous le nom d’AMONDYS 45 aux États-Unis, utilise la technologie de saut d’exon pour sauter l’exon 45 du gène Duchenne. Il s’agit d’une technique qui implique de petits morceaux d’ADN appelés « patchs moléculaires » qui masquent une partie d’un gène où il y a une erreur ou une mutation.

Une étude de phase trois est en cours pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de Casimersen. Sarepta Therapeutics a déjà soumis certaines données de cette étude à la FDA, montrant une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine chez les patients par rapport à ceux qui n’ont pas reçu de traitement ou qui ont reçu un placebo. L’étude est en cours et la FDA a fourni une date d’action réglementaire au 25 février 2021.

Pour plus d’informations, consultez le communiqué de presse de Sarepta Therapeutics.

  • Mises à jour prometteuses sur les essais de PTC Therapeutics pour le médicament SMA

17 juin 2020

PTC Therapeutics a partagé une mise à jour sur deux essais de Risdiplam, un médicament expérimental pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). Le médicament augmente les niveaux de protéines SMN, la protéine absente chez les personnes atteintes de SMA. Le médicament agit en ciblant le gène SMN2.

L’essai SUNFISH a étudié l’effet de Risdiplam chez les enfants et les adultes atteints de SMA de type 2 ou 3. Des données récentes montrent une amélioration de la fonction motrice de Risdiplam après 24 mois de traitement par rapport aux données d’histoire naturelle.

JEWELFISH étudie les personnes atteintes de SMA âgées de six mois à 60 ans qui ont déjà été traitées avec d’autres thérapies de SMA. Les résultats ont montré que Risdiplam entraînait une augmentation rapide et soutenue des niveaux de protéines SMN.

Pour plus d’informations, lisez le communiqué de presse de PTC.

  • Acceleron arrête le développement d’un médicament pour la CMT

10 mars 2020

Acceleron a annoncé aujourd’hui les résultats de son essai de phase II ACE-083 pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Bien que le médicament ait augmenté la taille des muscles dans lesquels il a été injecté, cela ne s’est pas traduit par un bénéfice clinique, c’est-à-dire qu’il n’y a eu aucune amélioration de la force ou de la fonction musculaire. Malheureusement, cela signifie qu’Acceleron arrête le développement d’ACE-083 pour CMT.

ACE-083 est un médicament qui inhibe une famille de protéines qui régulent négativement la croissance musculaire (y compris la myostatine).

Pour plus d’informations, lisez le communiqué de presse d’Acceleron.

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