Friss hírek a kutatásban

ha bármilyen kérdése van, kérjük, forduljon kutatócsoportunkhoz a következő címen: [email protected] vagy hívja 020 7803 4813

  • Sarepta részvények pozitív frissítés LGMD2E génterápiás vizsgálat

24 Március 2021

Sarepta Therapeutics megosztott új adatokat a fázis 1/2 próba tesztelés SRP-9003, génterápia a végtagöv izomdisztrófiájához (lgmd) 2e típusú (más néven lgmdr4).

az SRP-9003 egy kísérleti AAV génterápia, amely a teljes hosszúságú béta-szarkoglikánfehérjét kódolja – az a fehérje, amely hiányzik az LGMD2E-ben szenvedőknél.a legfrissebb adatok azt mutatják, hogy a béta-szarkoglikánfehérje továbbra is jelen van a résztvevők izombiopsziáiban két évvel a génterápiás kezelés után.

mind az 1.kohorsz (alacsony dózisú kohorsz-két évvel a kezelés után), mind a 2. kohorsz (nagy dózisú kohorsz – egy évvel a kezelés után) résztvevői javulást mutattak a funkcionális tesztekben, mint például a North Star Assessment for Dysferlinopathies (NSAD) és időzített tesztek.

további információkért olvassa el a Sarepta sajtóközleményét.

  • az első résztvevő a Pfizer 3. fázisú génterápiás vizsgálatában adagolta a DMD-t

8 január 2021

a Pfizer bejelentette, hogy az első résztvevőt a 3.fázisú CIFFREO klinikai vizsgálatban adagolták. A CIFFREO tanulmány a PF-06939926 potenciális génterápiás gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát teszteli a DMD kezelésére. Ez az első 3. fázisú DMD génterápiás program, amely megkezdi a jogosult résztvevők adagolását. Az első résztvevő 2020 decemberében kapta meg az adagot Barcelonában, Spanyolországban. A CIFFREO vizsgálat célja 99 ambuláns fiú beiratkozása, 4-7 évesek 15 ország próbahelyein, és arra számítunk, hogy további részleteket adunk hozzá a tanulmány weboldala kellő időben.

további információkért olvassa el a Pfizer sajtóközleményét.

a CIFFREO tanulmány részletei itt találhatók.

  • A Sarepta klinikai adatokat bocsát ki a DMD exon 51-ből-a klinikai vizsgálat kihagyása

11 December 2020

Ezen a héten a Sarepta Therapeutics megosztotta a MOMENTUM klinikai vizsgálatának első klinikai adatait, tesztelve az SRP-5051-et, amely az emberek Duchenne izomdisztrófiájának potenciális kezelése. Az SRP-5051 exon-kihagyó technológiát használ az 51. exon kihagyására a DMD génben. A gyógyszer tartalmaz egy kis peptidet, amelynek célja a gyógyszer bejuttatása a szükséges szövetekbe.

Ezek az eredmények azt mutatták, hogy azoknál az embereknél, akik havi adag SRP-5051-et szedtek, az exon-kihagyás és a dystrophin fehérje termelésének magasabb szintje mutatkozott a vizsgálat kezdetén mért szintekhez képest. Az SRP-5051 általában jól tolerálható volt.

A MOMENTUM vizsgálat két részből álló, 2.fázisú klinikai vizsgálat. Ezek az eredmények a tárgyalás első részéből származnak. A vizsgálat még folyamatban van, és célja az SRP-5051 biztonságosságának és hatékonyságának tesztelése.

további információkért olvassa el a Sarepta Therapeutics sajtóközleményét.

  • Genethon megkapja a go ahead for DMD génterápiás vizsgálatot Franciaországban

03 December 2020

Genethon engedélyt kapott a francia nemzeti gyógyszer-és Egészségbiztonsági Ügynökségtől, hogy elindítsa a Duchenne izomdisztrófia kezelésére szolgáló multicentrikus nemzetközi génterápiás klinikai vizsgálat francia karját.

Ez a vizsgálat a GNT 004 biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni, amely AAV típusú vírusvektort használ a mikrodisztrofin, a dystrophin gén rövidített változata, a test sejtjeihez. Ennek a mikrodisztrofinnak a kifejlesztését George Dickson professzorral, a Royal Holloway University College London-tól együttműködve hajtották végre. Az MDUK több mint 20 éve támogatta Dickson professzor mikrodisztrofinokkal kapcsolatos kutatásait.

a franciaországi kísérleti helyszínek mellett a jövőben az Egyesült Királyságban, az USA-ban és Izraelben is terveznek klinikai vizsgálati helyszíneket. A vizsgálat tartalmaz egy befogadás előtti vizsgálatot is. Ez követi a DMD-ben szenvedő fiúk állapotának természetes előrehaladását, és segít tájékoztatni a vizsgálat tervezését.

itt olvassa el a Genethon bejelentését

  • az FDA elfogadja az exon-kihagyó DMD gyógyszer iránti kérelmet

26 augusztus 2020

az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) elfogadta a Sarepta Therapeutics kérelmét a Casimersen (SRP-4045) gyorsított jóváhagyására, amely a Duchenne izomdisztrófia lehetséges kezelése.

a gyógyszer, amelyet AMONDYS 45 néven forgalmaznak az Államokban, exon-kihagyó technológiát alkalmaz a Duchenne gén 45. exonjának kihagyására. Ez egy olyan technika, amely kis DNS-darabokat, úgynevezett molekuláris foltokat tartalmaz, amelyek elfedik a gén egy részét, ahol hiba vagy mutáció van.

folyamatban van egy harmadik fázisú vizsgálat a Casimersen hatásosságának és biztonságosságának értékelésére. A Sarepta Therapeutics már benyújtott néhány adatot ebből a vizsgálatból az FDA-nak, amely statisztikailag szignifikáns növekedést mutat a dystrophin termelésben azoknál a betegeknél, akik nem részesültek kezelésben vagy placebót kaptak. A tanulmány folyamatban van, és az FDA 25 február 2021-I szabályozási cselekvési dátumot adott meg.

további információkért olvassa el a Sarepta Therapeutics sajtóközleményét.

  • ígéretes frissítések a PTC Therapeutics SMA gyógyszerrel kapcsolatos vizsgálatairól

17 június 2020

a PTC Therapeutics megosztotta a risdiplam két kísérletének frissítését, amely egy kísérleti gyógyszer a gerinc izom atrófia (SMA) kezelésére. A gyógyszer növeli az SMN fehérje szintjét, a fehérje hiányzik az SMA-ban szenvedőknél. A gyógyszer az SMN2 gén megcélzásával működik.

a SUNFISH vizsgálat a Risdiplam hatását vizsgálta 2-es vagy 3-as típusú SMA-ban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél. A legfrissebb adatok azt mutatják, hogy a risdiplam 24 hónapos kezelés után javította a motoros funkciókat a Természettudományi adatokhoz képest.

a JEWELFISH hat hónap és 60 év közötti SMA-ban szenvedő embereket vizsgál, akiket korábban más SMA-terápiával kezeltek. Az eredmények azt mutatták, hogy a Risdiplam az SMN fehérje szintjének gyors és tartós emelkedéséhez vezetett.

további információkért olvassa el a PTC sajtóközleményét.

  • az Acceleron leállítja a CMT gyógyszerfejlesztését

10 Március 2020

ma az Acceleron bejelentette a Charcot-Marie-Tooth betegség II.fázisú ACE-083 vizsgálatának topline eredményeit. Bár a gyógyszer megnövelte az injektált izmok méretét, ez nem jelentett klinikai előnyt, azaz nem javult az izomerő vagy a funkció. Sajnos ez azt jelenti, hogy az Acceleron leállítja az ACE-083 fejlesztését a CMT számára.

az ACE-083 olyan gyógyszer, amely gátolja az izomnövekedést negatívan szabályozó fehérjék családját (beleértve a myostatint is).

további információkért olvassa el az Acceleron sajtóközleményét.

Posted on

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.