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  • Sarepta azioni positive aggiornamento da LGMD2E trial di terapia genica

24 Marzo 2021

Sarepta Therapeutics ha condiviso nuovi dati del trial di fase 1/2 di test SRP-9003, un gene la terapia per la distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) tipo 2E (chiamato anche LGMDR4).

SRP-9003 è una terapia genica sperimentale AAV che codifica per la proteina beta-sarcoglicano a lunghezza intera – la proteina che manca nelle persone con LGMD2E. I dati recenti mostrano che la proteina beta-sarcoglicano continua ad essere presente nelle biopsie muscolari dei partecipanti due anni dopo aver ricevuto il trattamento di terapia genica.

I partecipanti sia alla coorte 1 (coorte a basse dosi-due anni dopo il trattamento) che alla coorte 2 (coorte ad alte dosi – un anno dopo il trattamento) hanno mostrato miglioramenti nei test funzionali, come la valutazione della Stella polare per le disferlinopatie (NSAD) e i test temporizzati.

Per ulteriori informazioni, leggere il comunicato stampa di Sarepta.

  • Primo partecipante somministrato nello studio di terapia genica di fase 3 di Pfizer per DMD

8 gennaio 2021

Pfizer ha annunciato che il primo partecipante è stato somministrato nello studio clinico di fase 3 di CIFFREO. Lo studio CIFFREO sta testando l’efficacia e la sicurezza del potenziale farmaco di terapia genica PF-06939926 per il trattamento della DMD. Questo è il primo programma di terapia genica DMD di fase 3 per iniziare a dosare i partecipanti idonei. Il primo partecipante ha ricevuto la dose a Barcellona, in Spagna nel dicembre 2020. Lo studio CIFFREO si propone di iscrivere 99 ragazzi ambulatoriali, di età compresa tra 4-7 nei siti di prova in 15 paesi e ci aspettiamo che ulteriori dettagli saranno aggiunti al sito web dello studio a tempo debito.

Leggi il comunicato stampa di Pfizer per ulteriori informazioni.

I dettagli sullo studio CIFFREO possono essere trovati qui.

  • Sarepta rilascia dati clinici da DMD exon 51-skipping clinical trial

11 dicembre 2020

Questa settimana Sarepta Therapeutics ha condiviso i primi dati clinici dallo studio clinico MOMENTUM, testando SRP-5051, un potenziale trattamento per le persone distrofia muscolare di Duchenne. SRP-5051 utilizza la tecnologia di salto dell’esone per saltare l’esone 51 nel gene DMD. Il farmaco incorpora un piccolo peptide, progettato per migliorare la consegna del farmaco nei tessuti richiesti.

Questi risultati hanno mostrato che le persone che avevano assunto una dose mensile di SRP-5051 hanno mostrato un aumento dei livelli di eson-skipping e produzione della proteina distrofina rispetto ai livelli misurati all’inizio dello studio. SRP-5051 era generalmente ben tollerato.

Lo studio MOMENTUM è uno studio clinico di fase 2 in due parti. Questi risultati provengono dalla prima parte del processo. Lo studio è ancora in corso e mira a testare la sicurezza e l’efficacia di SRP-5051.

Per ulteriori informazioni, leggere il comunicato stampa di Sarepta Therapeutics.

  • Genethon riceve andare avanti per la DMD trial di terapia genica in Francia

03 dicembre 2020

Genethon ha ricevuto l’autorizzazione dall’Agenzia Nazionale francese per i Farmaci e Prodotti per la Salute di Sicurezza per avviare il francese braccio di una multicentrico internazionale di trial clinico di terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

Questo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia di GNT 004, che utilizza un vettore virale di tipo AAV per fornire la microdistrofina, una versione abbreviata del gene della distrofina, alle cellule del corpo. Lo sviluppo di questa particolare microdistrofina è stato effettuato in collaborazione con il professor George Dickson del Royal Holloway University College di Londra. MDUK ha sostenuto la ricerca del professor Dickson sulle microdistrofine per oltre 20 anni.

Oltre ai siti di sperimentazione in Francia, in futuro sono previsti siti di sperimentazione clinica anche nel Regno Unito, negli Stati Uniti e in Israele. Lo studio include anche uno studio di pre-inclusione. Ciò seguirà la progressione naturale della circostanza in ragazzi con DMD e contribuirà ad informare la progettazione della prova.

per saperne di Genethon annuncio qui

  • FDA accetta applicazione per exon-skipping DMD interazioni

26 agosto 2020

La US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di un’applicazione da Sarepta Therapeutics per l’approvazione accelerata per Casimersen (SRP-4045), un potenziale trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne.

Il farmaco, che sarebbe commercializzato come AMONDYS 45 negli Stati Uniti, utilizza la tecnologia exon-skipping per saltare l’esone 45 del gene Duchenne. Questa è una tecnica che coinvolge piccoli pezzi di DNA chiamati ‘patch molecolari’ che mascherano una porzione di un gene dove c’è un errore o mutazione.

È in corso uno studio di fase tre per valutare l’efficacia e la sicurezza di Casimersen. Sarepta Therapeutics ha già presentato alcuni dati di questo studio alla FDA, mostrando un aumento statisticamente significativo della produzione di distrofina nei pazienti rispetto a quelli che non hanno ricevuto il trattamento o hanno ricevuto un placebo. Lo studio è in corso, e la FDA ha fornito una data di azione normativa del 25 febbraio 2021.

Per ulteriori informazioni, leggere il comunicato stampa di Sarepta Therapeutics.

  • Promettenti aggiornamenti sugli studi di PTC Therapeutics per il farmaco SMA

17 giugno 2020

PTC Therapeutics ha condiviso un aggiornamento su due studi di Risdiplam, un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Il farmaco aumenta i livelli di proteine SMN, la proteina assente nelle persone con SMA. Il farmaco funziona prendendo di mira il gene SMN2.

Lo studio SUNFISH ha studiato l’effetto di Risdiplam nei bambini e negli adulti con SMA di tipo 2 o 3. Dati recenti mostrano che Risdiplam ha migliorato la funzione motoria dopo 24 mesi di trattamento rispetto ai dati della storia naturale.

JEWELFISH studia persone con SMA di età compresa tra sei mesi e 60 che sono state precedentemente trattate con altre terapie SMA. I risultati hanno mostrato che Risdiplam ha portato ad aumenti rapidi e prolungati dei livelli di proteine SMN.

Per ulteriori informazioni, leggere il comunicato stampa di PTC.

  • Acceleron interrompe lo sviluppo di farmaci per CMT

10 marzo 2020

Oggi, Acceleron ha annunciato i risultati topline dal suo studio di fase II ACE-083 per la malattia di Charcot-Marie-Tooth. Sebbene il farmaco abbia aumentato le dimensioni dei muscoli in cui è stato iniettato, questo non si è tradotto in un beneficio clinico, ovvero non vi è stato alcun miglioramento della forza o della funzione muscolare. Sfortunatamente, questo significa che Acceleron sta interrompendo lo sviluppo di ACE-083 per CMT.

ACE-083 è un farmaco che inibisce una famiglia di proteine che regolano negativamente la crescita muscolare (compresa la miostatina).

Per ulteriori informazioni, leggere il comunicato stampa di Acceleron.

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