研究のニュース速報

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  • SareptaはLGMD2E遺伝子治療試験から正の更新を共有しています

24March2021

Sarepta Therapeuticsは、遺伝子治療であるSRP-9003を試験するフェーズ1/2試験からの新しいデータを共有しています。肢のガードルの筋ジストロフィー(lgmd)のタイプ2e(またlgmdr4と呼ばれる)のため。

SRP-9003は、lgmd2Eを持つ人々に欠けているタンパク質である全長ベータサルコグリカンタンパク質をコードする実験的なAAV遺伝子治療です。

コホート1(低用量コホート-治療後二年)とコホート2(高用量コホート-治療後一年)の両方の参加者は、このようなジスフェリノパシー(NSAD)と時限試験のためのNorth Star Assessment for DYSFERLINOPATHIES(NSAD)と時限試験のような機能試験の改善を示している。

詳細については、Sareptaのプレスリリースをお読みください。

  • 最初の参加者は、ファイザーのDMDの第3相遺伝子治療試験に投与されました

8January2021

ファイザーは、第3相シフレオ臨床試験に最初の参加者が投与されたことを発表しました。 CIFFREOの調査はDMDの処置のための潜在的な遺伝子療法の薬剤PF-06939926の効力そして安全をテストしています。 これは、適格な参加者の投薬を開始する最初のフェーズ3DMD遺伝子治療プログラムです。 最初の参加者は2020年12月にスペインのバルセロナで線量を受けました。 CIFFREO試験は、99カ国の4-7の試験サイトで15歳の外来の男の子を登録することを目指しており、今後はより多くの詳細が研究ウェブサイトに追加される詳細については、ファイザーのプレスリリースをお読みください。

CIFFREO研究の詳細はここで見つけることができます。

  • SareptaはDMDエクソン51-skipping臨床試験から臨床データをリリース

11December2020

今週、Sarepta Therapeuticsは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの潜在的な治療法であるSRP-5051を試験するMOMENTUM臨床試験からの最初の臨床データを共有しました。 SRP-5051は、DMD遺伝子のエクソン51をスキップするためにエクソンスキップ技術を使用しています。 この薬物は、必要な組織への薬物の送達を改善するように設計された小さなペプチドを組み込んでいる。

これらの結果は、SRP-5051の毎月の用量を服用していた人々は、試験の開始時に測定されたレベルと比較して、エクソンスキップおよびジストロフィンタ SRP-5051は一般に十分に容認されました。

MOMENTUM試験は、2部構成の第2相臨床試験です。 これらの結果は、試験の最初の部分から来ています。 この試験はまだ進行中であり、SRP-5051の安全性と有効性を試験することを目的としています。

詳細については、Sarepta Therapeuticsのプレスリリースをご覧ください。

  • Genethonは、フランスのDMD遺伝子治療試験のために先に行くを受け取ります

03December2020

Genethonは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための多施設国際遺伝子治療臨床試験のフランスのアームを開始するために、フランス国立医薬品-健康製品安全庁から承認を受けました。

この試験は、AAV型ウイルスベクターを使用して、ジストロフィン遺伝子の短縮バージョンであるマイクロジストロフィンを身体の細胞に送達するGNT004の安全性と有効性を評価する。 この特定のmicrodystrophinの開発は高貴なHolloway大学大学ロンドンからの教授George Dicksonと共同して遂行されました。 MDUKは20年以上にわたってマイクロジストロフィンに関するディクソン教授の研究を支援した。

フランスでの試験サイトに加えて、将来的には英国、米国、イスラエルでも臨床試験サイトが計画されています。 この試験には、封入前試験も含まれています。 これは、DMDを持つ少年の状態の自然な進行に続き、試験の設計を知らせるのに役立ちます。

Genethonの発表を読むここで

  • FDAは、エクソンスキップDMD薬の申請を受け入れます

26August2020

米国食品医薬品局(FDA)は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの潜在的な治療法であるCasimersen(SRP-4045)の承認を加速するためのSarepta Therapeuticsからの申請を受け入れました。

米国でAMONDYS45として販売されるこの薬は、Duchenne遺伝子のエクソン45をスキップするためにエクソンスキップ技術を使用しています。 これは、間違いや突然変異がある遺伝子の一部をマスクする”分子パッチ”と呼ばれるDNAの小片を含む技術です。

Casimersenの有効性と安全性を評価するための第三相試験が進行中です。 Sarepta Therapeuticsはすでにこの研究のいくつかのデータをFDAに提出しており、治療を受けていない人やプラセボを受けた人と比較して、患者のジストロフィン産生の統計的に有意な増加を示しています。 この研究は進行中であり、FDAは2021年2月25日の規制措置日を提供しています。

詳細については、Sarepta Therapeuticsのプレスリリースをご覧ください。

PTC Therapeuticsは、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療のための実験薬であるRisdiplamの2つの試験に関する更新を共有しました。

ptc Therapeuticsは、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療のための実験薬であるRisdiplamの2つの試験に関する更新を共有しました。 この薬剤は、SMNタンパク質レベルを増加させ、SMAを有する人々には存在しないタンパク質である。 薬剤はSMN2遺伝子を目標とすることによって働きます。

マンボウ試験では、SMAタイプ2または3の小児および成人におけるリスジプラムの効果を調べた。 最近のデータはrisdiplamが自然史データと比較される処置の24か月後に運動機能を改善したことを示します。

JEWELFISHは、以前に他のSMA療法で治療されている60歳までのSMAを持つ人々を研究しています。 結果はRISDIPLAMがSMN蛋白質のレベルの急速な、支えられた増加をもたらしたことを示した。

詳細については、ptcのプレスリリースをお読みください。

  • AcceleronがCMTの医薬品開発を中止

10March2020

本日、Acceleronはシャルコー・マリー・トゥース病の第II相ACE-083試験のトップライン結果を発表しました。 薬剤がに注入された筋肉のサイズを増加したが、これは臨床利点に翻訳しませんでしたすなわち筋肉強さまたは機能に改善がありませんでした。 残念ながら、これはAcceleronがCMT用のACE-083の開発を中止していることを意味します。

ACE-083は、筋肉の成長(ミオスタチンを含む)を負に調節するタンパク質ファミリーを阻害する薬物である。

詳細については、Acceleronのプレスリリースをお読みください。

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