het laatste nieuws in onderzoek

Als u vragen heeft neem dan contact met ons research team in [email protected] of bel 020 7803 4813

  • Sarepta aandelen positieve update van LGMD2E gentherapie proces

24 Maart 2021

Sarepta Therapeutics heeft gedeeld nieuwe gegevens uit de fase 1/2 proef testen SRP-9003, een gentherapie voor ledemaat gordel spierdystrofie (LGMD) type 2E (ook wel LGMDR4).

SRP-9003 is een experimentele AAV-gentherapie die codeert voor het volledige bèta-sarcoglycaaneiwit – het eiwit dat ontbreekt bij mensen met LGMD2E. uit recente gegevens blijkt dat bèta-sarcoglycaaneiwit nog steeds aanwezig is in de spierbiopten van deelnemers twee jaar na de gentherapie.

deelnemers aan zowel Cohort 1 (cohort met lage dosis-twee jaar na behandeling) als Cohort 2 (cohort met hoge dosis – één jaar na behandeling) hebben verbeteringen laten zien in functionele tests, zoals de North Star Assessment for Dysferlinopathies (NSAD) en timed tests.

Lees het persbericht van Sarepta voor meer informatie.

  • eerste deelnemer gedoseerd in Pfizer ‘ s Fase 3 gentherapie trial voor DMD

8 januari 2021

Pfizer heeft aangekondigd dat de eerste deelnemer gedoseerd is in de fase 3 ciffreo klinische trial. De CIFFREO-studie test de werkzaamheid en veiligheid van het potentiële geneesmiddel voor gentherapie PF-06939926 voor de behandeling van DMD. Dit is het eerste fase 3 DMD gentherapie programma om te beginnen met het doseren van in aanmerking komende deelnemers. De eerste deelnemer ontving de dosis in Barcelona, Spanje in December 2020. Het CIFFREO-onderzoek heeft tot doel 99 ambulante jongens van 4-7 jaar in te schrijven op proeflocaties in 15 landen en we verwachten dat er te zijner tijd meer details aan de studiewebsite zullen worden toegevoegd.

Lees het persbericht van Pfizer voor meer informatie.

Details over het CIFFREO-onderzoek zijn hier te vinden.

  • Sarepta geeft klinische gegevens vrij van DMD exon 51-overslaan van klinische studie

11 December 2020

Deze week deelde Sarepta Therapeutics de eerste klinische gegevens van de klinische studie MOMENTUM, testing SRP-5051, een mogelijke behandeling voor Duchenne spierdystrofie. SRP-5051 gebruikt exon-skipping technologie om exon 51 in het DMD-gen over te slaan. De drug neemt een kleine peptide op, die wordt ontworpen om de levering van de drug in de vereiste weefsels te verbeteren.

Deze resultaten toonden aan dat mensen die een maandelijkse dosis SRP-5051 hadden genomen, verhoogde concentraties van exon-overslaan en productie van het dystrofine-eiwit vertoonden in vergelijking met de concentraties die aan het begin van het onderzoek werden gemeten. SRP-5051 werd over het algemeen goed verdragen.

het MOMENTUM-onderzoek is een fase 2-klinisch onderzoek in twee delen. Deze resultaten komen uit het eerste deel van het onderzoek. Het onderzoek loopt nog en heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van SRP-5051 te testen.

voor meer informatie, lees het persbericht van Sarepta Therapeutics.

  • Genethon krijgt go ahead voor DMD gentherapie trial in Frankrijk

03 December 2020

Genethon heeft van het Franse nationale agentschap voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten veiligheid toestemming gekregen om de Franse arm van een multicenter internationale gentherapie klinische trial voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie te starten.

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid beoordelen van GNT 004, dat een AAV – type virale vector gebruikt om microdystrofine, een verkorte versie van het dystrofinegen, aan de cellen van het lichaam af te leveren. De ontwikkeling van deze specifieke microdystrofine werd uitgevoerd in samenwerking met Professor George Dickson van Royal Holloway University College London. MDUK ondersteunde Professor Dickson ‘ s onderzoek naar microdystrofines voor meer dan 20 jaar.

naast de locaties voor klinische proeven in Frankrijk zijn in de toekomst ook locaties voor klinische proeven gepland in het Verenigd Koninkrijk, de VS en Israël. De studie omvat ook een pre-inclusie studie. Dit zal de natuurlijke progressie van de aandoening bij jongens met DMD volgen en zal helpen om het ontwerp van het onderzoek te informeren.

Lees hier de aankondiging van Genethon

  • FDA accepteert aanvraag voor exon-overslaan van DMD drug

26 augustus 2020

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een aanvraag van Sarepta Therapeutics aanvaard voor versnelde goedkeuring voor Casimersen (SRP-4045), een mogelijke behandeling voor Duchenne spierdystrofie.

het geneesmiddel, dat in de Verenigde Staten op de markt zou worden gebracht als AMONDYS 45, gebruikt exon-skipping technologie om exon 45 van het Duchenne-gen over te slaan. Dit is een techniek die kleine stukjes DNA impliceert genoemd ‘moleculaire vlekken’ die een deel van een gen maskeren waar er een fout of verandering is.

Er wordt een fase drie-onderzoek uitgevoerd om de werkzaamheid en veiligheid van Casimersen te evalueren. Sarepta Therapeutics heeft al enkele gegevens uit deze studie aan de FDA voorgelegd, waaruit een statistisch significante toename van de dystrofineproductie bij patiënten blijkt in vergelijking met patiënten die geen behandeling hebben ondergaan of een placebo hebben gekregen. De studie is nog aan de gang en de FDA heeft een reguleringsdatum vastgesteld van 25 februari 2021.

voor meer informatie, lees het persbericht van Sarepta Therapeutics.

  • veelbelovende updates over PTC Therapeutics’ studies voor SMA drug

17 juni 2020

PTC Therapeutics heeft een update gedeeld over twee studies van Risdiplam, een experimenteel geneesmiddel voor de behandeling van spinale spieratrofie (SMA). Het medicijn verhoogt het SMN-eiwitgehalte, het eiwit ontbreekt bij mensen met SMA. De drug werkt door het gen SMN2 te richten.

in de SUNFISH trial werd het effect van Risdiplam onderzocht bij kinderen en volwassenen met SMA Type 2 of 3. Recente gegevens tonen Risdiplam verbeterde motorische functie na 24 maanden behandeling in vergelijking met natuurlijke geschiedenis gegevens.

JEWELFISH onderzoekt mensen met SMA in de leeftijd van zes maanden tot 60 die eerder zijn behandeld met andere SMA-therapieën. De resultaten toonden aan dat Risdiplam leidde tot snelle en aanhoudende verhogingen van SMN-eiwitspiegels.

voor meer informatie, lees PTC ‘ s persbericht.

  • acceleron beëindigt de ontwikkeling van het geneesmiddel voor CMT

10 maart 2020

vandaag kondigde Acceleron topline resultaten aan van zijn Fase II ACE-083 studie voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth. Hoewel het medicijn de grootte van de spieren verhoogde waarin het werd geïnjecteerd, vertaalde dit zich niet in een klinisch voordeel dat wil zeggen Er was geen verbetering in spierkracht of functie. Helaas betekent dit dat Acceleron de ontwikkeling van ACE-083 voor CMT stopzet.

ACE-083 is een drug die een familie van proteã nen remt die de spiergroei (met inbegrip van myostatin) negatief regelen.

Lees het persbericht van Acceleron voor meer informatie.

Posted on

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.