najświeższe informacje w badaniach

jeśli masz jakiekolwiek pytania, skontaktuj się z naszym zespołem badawczym pod adresem [email protected] lub zadzwoń pod numer 020 7803 4813

  • Sarepta udostępnia pozytywną aktualizację z badania terapii genowej LGMD2E

24 marca 2021

Sarepta Therapeutics udostępnił nowe dane z fazy 1/2 badania próbnego SRP-9003, terapia genowa dystrofii mięśniowej obręczy kończyn (lgmd) typu 2e (zwany także lgmdr4).

SRP-9003 jest eksperymentalną terapią genową AAV, która koduje pełnowymiarowe białko beta-sarkoglycan-białko, którego brakuje u osób z LGMD2E. ostatnie dane pokazują, że białko beta – sarkoglycan nadal jest obecne w biopsjach mięśni od uczestników dwa lata po otrzymaniu leczenia terapią genową.

uczestnicy zarówno kohorty 1 (kohorta z małą dawką-dwa lata po leczeniu), jak i kohorty 2 (kohorta z dużą dawką – jeden rok po leczeniu) wykazali poprawę w testach funkcjonalnych, takich jak North Star Assessment for Dysferlinopaties (Nsad) i testach czasowych.

aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj komunikat prasowy Sarepty.

  • pierwszy uczestnik otrzymujący dawkę w badaniu klinicznym 3 fazy terapii genowej Pfizer dla DMD

8 stycznia 2021

Pfizer ogłosił, że pierwszy uczestnik otrzymał dawkę w badaniu klinicznym 3 fazy CIFFREO. Badanie CIFFREO testuje skuteczność i bezpieczeństwo potencjalnego leku terapii genowej PF-06939926 do leczenia DMD. Jest to pierwsza faza 3 program terapii genowej DMD, aby rozpocząć dawkowanie kwalifikujących się uczestników. Pierwszy uczestnik otrzymał dawkę w Barcelonie w Hiszpanii w grudniu 2020 roku. Badanie CIFFREO ma na celu zapisanie 99 ambulatoryjnych chłopców w wieku 4-7 lat w ośrodkach badawczych w 15 krajach i spodziewamy się, że więcej szczegółów zostanie dodanych na stronie internetowej badania w odpowiednim czasie.

przeczytaj komunikat prasowy Pfizer, aby uzyskać więcej informacji.

szczegóły dotyczące badania CIFFREO można znaleźć tutaj.

  • Sarepta publikuje dane kliniczne z DMD exon 51-pomijanie badania klinicznego

11 grudnia 2020

w tym tygodniu Sarepta Therapeutics udostępniła pierwsze dane kliniczne z badania klinicznego MOMENTUM, testing SRP-5051, potencjalnego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne ’ a. SRP-5051 wykorzystuje technologię pomijania eksonu do pomijania eksonu 51 w genie DMD. Lek zawiera mały peptyd, zaprojektowany w celu poprawy dostarczania leku do wymaganych tkanek.

wyniki te wykazały, że osoby, które przyjmowały miesięczną dawkę SRP-5051, wykazywały zwiększone poziomy pomijania eksonu i produkcji białka dystrofiny w porównaniu z poziomami mierzonymi na początku badania. SRP-5051 był ogólnie dobrze tolerowany.

badanie MOMENTUM jest dwuczęściowym badaniem klinicznym fazy 2. Wyniki te pochodzą z pierwszej części badania. Badanie jest nadal w toku i ma na celu przetestowanie bezpieczeństwa i skuteczności SRP-5051.

aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj komunikat prasowy Sarepta Therapeutics.

  • Genethon otrzymuje go ahead for DMD gene therapy trial in France

03 December 2020

Genethon otrzymał pozwolenie od francuskiej Narodowej Agencji ds. bezpieczeństwa leków i produktów zdrowotnych na rozpoczęcie francuskiego ramienia wieloośrodkowego międzynarodowego badania klinicznego terapii genowej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne ’ a.

to badanie oceni Bezpieczeństwo i skuteczność GNT 004, który wykorzystuje wektor wirusowy typu AAV do dostarczania mikrodystrofiny, skróconej wersji genu dystrofiny, do komórek organizmu. Rozwój tej konkretnej mikrodystrofiny został przeprowadzony we współpracy z profesorem George ’ em Dicksonem z Royal Holloway University College London. MDUK wspierał badania profesora Dicksona nad mikrodystrofinami przez ponad 20 lat.

oprócz ośrodków badawczych we Francji, w przyszłości planowane są również ośrodki badań klinicznych w Wielkiej Brytanii, USA i Izraelu. Badanie obejmuje również badanie poprzedzające włączenie. Będzie to następowało po naturalnym postępie choroby u chłopców z DMD i pomoże poinformować o projekcie badania.

przeczytaj ogłoszenie Genethona tutaj

  • FDA przyjmuje wniosek o pominięcie eksonu leku DMD

26 sierpnia 2020

amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek od Sarepta Therapeutics o przyspieszone zatwierdzenie Casimersenu (SRP-4045), potencjalnego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne ’ a.

lek, który byłby sprzedawany jako AMONDYS 45 w Stanach, wykorzystuje technologię pomijania eksonu do pomijania eksonu 45 genu Duchenne ’ a. Jest to technika, która obejmuje małe kawałki DNA zwane „plastrami molekularnymi”, które maskują część genu, w której występuje błąd lub mutacja.

trwa badanie fazy trzeciej mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Kazimersenu. Sarepta Therapeutics przedłożyła już pewne dane z tego badania do FDA, wykazując statystycznie istotny wzrost produkcji dystrofiny u pacjentów w porównaniu do tych, którzy nie otrzymywali leczenia lub otrzymywali placebo. Badanie jest w toku, a FDA podała datę działań regulacyjnych 25 lutego 2021.

aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj komunikat prasowy Sarepta Therapeutics.

  • obiecujące aktualizacje na temat badań PTC Therapeutics dla leku SMA

17 czerwca 2020

PTC Therapeutics podzieliło się aktualizacją na temat dwóch badań Risdiplam, eksperymentalnego leku do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Lek zwiększa poziom białka SMN, białka nieobecnego u osób z SMA. Lek działa poprzez celowanie w Gen SMN2.

w badaniu SUNFISH badano działanie Risdiplamu u dzieci i dorosłych z SMA typu 2 lub 3. Najnowsze dane pokazują, że Risdiplam poprawił funkcje motoryczne po 24 miesiącach leczenia w porównaniu z danymi z historii naturalnej.

JEWELFISH bada osoby z SMA w wieku od 6 miesięcy do 60 lat, które wcześniej były leczone innymi terapiami SMA. Wyniki wykazały, że Risdiplam doprowadził do szybkiego i trwałego wzrostu stężenia białka SMN.

aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj komunikat prasowy PTC.

  • Acceleron przerywa opracowywanie leków na CMT

10 marca 2020

dzisiaj Acceleron ogłosił wyniki badania topline II Fazy Ace-083 w chorobie Charcota-Marie-Tooth. Chociaż lek zwiększył rozmiar mięśni, do których został wstrzyknięty, nie przekładało się to na korzyści kliniczne, tj. nie odnotowano poprawy siły mięśni ani funkcji. Niestety oznacza to, że Acceleron przerywa rozwój Ace-083 dla CMT.

ACE-083 jest lekiem, który hamuje rodzinę białek, które negatywnie regulują wzrost mięśni (w tym miostatynę).

aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj komunikat prasowy Acceleron.

Posted on

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.