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  • Sarepta ações positivas atualização de LGMD2E terapia genética experimental

24 de Março de 2021

Sarepta Terapêutica tem compartilhado novos dados a partir de sua fase 1/2 ensaio SRP-9003, uma terapia genética para membro cinto de distrofia muscular (LGMD) tipo 2E (também chamado de LGMDR4).

SRP-9003 é uma terapia genética AAV experimental que codifica a proteína beta-sarcoglicana de comprimento total – a proteína que está faltando em pessoas com LGMD2E. os dados recentes mostram que a proteína beta-sarcoglicana continua presente nas biópsias musculares dos participantes dois anos após receber o tratamento de terapia genética.os participantes tanto na coorte 1 (coorte de dose baixa-dois anos após o tratamento) como na coorte 2 (coorte de dose elevada – um ano após o tratamento) apresentaram melhorias nos testes funcionais, tais como a avaliação do North Star para Disferlinopathies (NSAD) e nos testes cronometrados.para mais informações, leia o comunicado de imprensa de Sarepta.

  • o Primeiro participante dosado na Pfizer Fase 3 terapia genética experimental para DMD

8 de janeiro de 2021

a Pfizer anunciou que o primeiro participante foi administrado na Fase 3 CIFFREO ensaio clínico. O estudo CIFFREO está a testar a eficácia e segurança do potencial fármaco de terapia genética PF-06939926 para o tratamento da DMD. Este é o primeiro programa de terapia genética DMD de Fase 3 para começar a dosagem de participantes elegíveis. O primeiro participante recebeu a dose em Barcelona, Espanha, em dezembro de 2020. O estudo CIFFREO tem como objetivo inscrever 99 meninos ambulatórios, com idades entre 4 e 7 anos em locais de testes em 15 países e esperamos que mais detalhes serão adicionados ao site do estudo em devido tempo.leia o comunicado de imprensa da Pfizer para mais informações.

os detalhes sobre o estudo CIFFREO podem ser encontrados aqui.Esta semana a terapêutica com Sarepta partilhou os primeiros dados clínicos do ensaio clínico MOMENTUM, testando SRP-5051, um tratamento potencial para pessoas com distrofia muscular Duchenne. SRP-5051 usa a tecnologia exon-skiping para saltar exon 51 no gene DMD. O medicamento incorpora um peptídeo pequeno, concebido para melhorar a administração do medicamento nos tecidos necessários.estes resultados mostraram que as pessoas que tomaram uma dose mensal de SRP-5051 apresentaram níveis aumentados de exon-skipping e produção da proteína distrofina em comparação com os níveis medidos no início do ensaio. A SRP-5051 foi geralmente bem tolerada.

O ensaio MOMENTUM é um ensaio clínico de Fase 2 com duas partes. Estes resultados vêm da primeira parte do ensaio. O ensaio ainda está em curso e visa testar a segurança e eficácia do SRP-5051.para mais informações, leia o comunicado de imprensa da Sarepta Therapeutics.Genethon recebeu autorização da Agência Nacional francesa de medicamentos e produtos de saúde para iniciar o braço francês de um ensaio clínico internacional multicêntrico de terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

Este ensaio avaliará a segurança e eficácia do GNT 004, que utiliza um vector viral do tipo AAV para entregar a microdistrofina, uma versão reduzida do gene da distrofina, às células do organismo. O desenvolvimento desta microdistrofina em particular foi realizado em colaboração com o Professor George Dickson do Royal Holloway University College London. MDUK apoiou a pesquisa do Professor Dickson sobre microdistrofinas por mais de 20 anos.para além dos locais de ensaio em França, também estão previstos locais de ensaios clínicos no Reino Unido, nos EUA e em Israel no futuro. O ensaio também inclui um estudo de pré-inclusão. Isto seguirá a progressão natural da condição em meninos com DMD e ajudará a informar o projeto do ensaio.

Leia Genethon o anúncio aqui

  • FDA aceita o aplicativo para o éxon-ignorando DMD interações

26 de agosto de 2020

A US Food and Drug Administration (FDA) aceitou um pedido de Sarepta Terapêutica para acelerar a aprovação para Casimersen (SRP-4045), um possível tratamento para a distrofia muscular de Duchenne.

a droga, que seria comercializada como AMONDYS 45 nos Estados Unidos, usa a tecnologia de ignorar exon 45 do gene Duchenne. Trata-se de uma técnica que envolve pequenos pedaços de ADN chamados “adesivos moleculares” que mascaram uma porção de um gene onde há um erro ou mutação.está em curso um estudo de fase três para avaliar a eficácia e segurança de Casimersen. Sarepta Terapêutica já apresentou alguns dados deste estudo para o FDA, mostrando um aumento estatisticamente significativo na “distrofina” produção em pacientes em comparação com aqueles que não receberam tratamento ou receberam um placebo. O estudo está em curso, e a FDA forneceu uma data de ação regulamentar de 25 de fevereiro de 2021.para mais informações, leia o comunicado de imprensa da Sarepta Therapeutics.

  • Prometendo atualizações no site PTC Therapeutics’ ensaios para a SMA interações

17 de junho de 2020

PTC Therapeutics compartilhou uma atualização em dois ensaios de Risdiplam, uma droga experimental para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA). A droga aumenta os níveis de proteína SMN, a proteína ausente em pessoas com SMA. A droga funciona ao atingir o gene SMN2.o ensaio do peixe-sol investigou o efeito do Risdiplam em crianças e adultos com SMA Tipo 2 ou 3. Dados recentes mostram que o Risdiplam melhorou a função motora após 24 meses de tratamento em comparação com dados de História natural.JEWELFISH estuda pessoas com SMA com idade entre seis meses e 60 que tenham sido previamente tratadas com outras terapêuticas de SMA. Os resultados mostraram que o risco levou a aumentos rápidos e sustentados dos níveis de proteínas SMN.

para mais informações, leia o comunicado de imprensa do PTC.

  • Acceleron interrompe o desenvolvimento do fármaco para CMT

10 de Março de 2020

hoje, Acceleron anunciou os resultados da fase II do ensaio ACE-083 para a doença de Charcot-Marie-Tooth. Embora o medicamento tenha aumentado o tamanho dos músculos em que foi injectado, isto não se traduziu num benefício clínico, ou seja, não houve melhoria na força ou função muscular. Infelizmente, isso significa que Acceleron está interrompendo o desenvolvimento de ACE-083 para CMT.

ACE-083 é um fármaco que inibe uma família de proteínas que regulam negativamente o crescimento muscular (incluindo a miostatina).para mais informações, leia o comunicado de imprensa do Acceleron.

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