știri de ultimă oră în cercetare

dacă aveți întrebări, vă rugăm să contactați echipa noastră de cercetare la [email protected] sau sunați la 020 7803 4813

  • Sarepta împărtășește actualizarea pozitivă din studiul de terapie genică LGMD2E

24 martie 2021

Sarepta Therapeutics a împărtășit noi date din testarea sa de fază 1/2 SRP-9003, o terapie genică pentru distrofia musculară a brâului membrelor (lgmd) de tip 2e (numită și lgmdr4).

SRP-9003 este o terapie genică experimentală AAV care codifică proteina beta-sarcoglican de lungă durată-proteina care lipsește la persoanele cu LGMD2E. datele recente arată că proteina beta – sarcoglican continuă să fie prezentă în biopsiile musculare de la participanți la doi ani de la primirea tratamentului de terapie genică.

participanții atât la cohorta 1 (cohorta cu doze mici-doi ani după tratament), cât și la cohorta 2 (cohorta cu doze mari – un an după tratament) au arătat îmbunătățiri în testele funcționale, cum ar fi evaluarea North Star pentru Disferlinopatii (NSAD) și teste temporizate.

pentru mai multe informații, citiți comunicatul de presă al Sarepta.

  • primul participant dozat în studiul Pfizer de terapie genică de fază 3 pentru DMD

8 ianuarie 2021

Pfizer a anunțat că primul participant a fost dozat în studiul clinic CIFFREO de fază 3. Studiul CIFFREO testează eficacitatea și siguranța potențialului medicament de terapie genică PF-06939926 pentru tratamentul DMD. Acesta este primul program de terapie genică DMD de fază 3 care începe dozarea participanților eligibili. Primul participant a primit doza la Barcelona, Spania în decembrie 2020. Studiul CIFFREO vizează înscrierea a 99 de băieți ambulatori, cu vârste cuprinse între 4 și 7 ani, pe site-urile de testare din 15 țări și ne așteptăm ca mai multe detalii să fie adăugate pe site-ul studiului în timp util.

citiți comunicatul de presă al Pfizer pentru mai multe informații.detalii despre studiul CIFFREO pot fi găsite aici.

  • Sarepta eliberează date clinice din DMD exon 51-omiterea studiului clinic

11 decembrie 2020

săptămâna aceasta Sarepta Therapeutics a împărtășit primele date clinice din studiul clinic MOMENTUM, testând SRP-5051, un tratament potențial pentru distrofia musculară Duchenne. SRP-5051 folosește tehnologia Exon-sărind peste pentru a sări peste exon 51 în gena DMD. Medicamentul încorporează o peptidă mică, concepută pentru a îmbunătăți livrarea medicamentului în țesuturile necesare.

aceste rezultate au arătat că persoanele care au luat o doză lunară de SRP-5051 au prezentat niveluri crescute de sărituri de exon și producție a proteinei distrofină comparativ cu nivelurile măsurate la începutul studiului. SRP-5051 a fost în general bine tolerat.

studiul MOMENTUM este un studiu clinic de fază 2 în două părți. Aceste rezultate provin din prima parte a procesului. Studiul este încă în desfășurare și își propune să testeze siguranța și eficacitatea SRP-5051.

pentru mai multe informații, citiți comunicatul de presă al Sarepta Therapeutics.

  • Genethon primește go ahead for DMD genic therapy trial în Franța

03 decembrie 2020

Genethon a primit autorizația Agenției Naționale Franceze pentru siguranța medicamentelor și a produselor de sănătate pentru a începe brațul francez al unui studiu clinic internațional multicentric de terapie genică pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.

acest studiu va evalua siguranța și eficacitatea GNT 004, care utilizează un vector viral de tip AAV pentru a livra microdistrofina, o versiune prescurtată a genei distrofinei, celulelor corpului. Dezvoltarea acestei microdistrofine a fost realizată în colaborare cu profesorul George Dickson de la Royal Holloway University College din Londra. MDUK a susținut cercetările profesorului Dickson asupra microdistrofinelor de peste 20 de ani.

în plus față de site-urile de studiu din Franța, site-urile de studiu clinic sunt planificate și în Marea Britanie, SUA și Israel în viitor. Studiul include, de asemenea, un studiu de pre-incluziune. Aceasta va urma progresia naturală a afecțiunii la băieții cu DMD și va ajuta la informarea designului studiului.

citiți anunțul lui Genethon aici

  • FDA acceptă cererea de omitere a exonului DMD drug

26 August 2020

Administrația SUA pentru alimente și medicamente (FDA) a acceptat o cerere de la Sarepta Therapeutics pentru aprobarea accelerată pentru Casimersen (SRP-4045), un potențial tratament pentru distrofia musculară Duchenne.

medicamentul, care ar fi comercializat ca AMONDYS 45 în state, folosește tehnologia Exon-skipping pentru a sări peste exonul 45 al genei Duchenne. Aceasta este o tehnică care implică mici bucăți de ADN numite’ patch-uri moleculare ‘ care maschează o porțiune a unei gene în care există o greșeală sau o mutație.

Un studiu de fază a treia este în curs de desfășurare pentru a evalua eficacitatea și siguranța Casimersen. Sarepta Therapeutics a prezentat deja FDA unele date din acest studiu, arătând o creștere semnificativă statistic a producției de distrofină la pacienți comparativ cu cei care nu au primit tratament sau au primit un placebo. Studiul este în curs de desfășurare, iar FDA a furnizat o dată de acțiune de reglementare din 25 februarie 2021.

pentru mai multe informații, citiți comunicatul de presă al Sarepta Therapeutics.

  • actualizări promițătoare privind studiile PTC Therapeutics pentru medicamentul SMA

17 iunie 2020

PTC Therapeutics a împărtășit o actualizare privind două studii cu Risdiplam, un medicament experimental pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA). Medicamentul crește nivelul de proteine SMN, proteina absentă la persoanele cu SMA. Medicamentul funcționează prin direcționarea genei SMN2.

studiul SUNFISH a investigat efectul Risdiplam la copii și adulți cu AMS de tip 2 sau 3. Datele recente arată că Risdiplam a îmbunătățit funcția motorie după 24 de luni de tratament, comparativ cu datele din istoricul natural.

JEWELFISH studiază persoanele cu AMS cu vârsta cuprinsă între șase luni și 60 de ani care au fost tratate anterior cu alte terapii AMS. Rezultatele au arătat că Risdiplamul a condus la creșteri rapide și susținute ale nivelurilor de proteine SMN.

pentru mai multe informații, citiți comunicatul de presă al PTC.

  • Acceleron întrerupe dezvoltarea medicamentelor pentru CMT

10 martie 2020

astăzi, Acceleron a anunțat rezultatele topline din studiul său de fază II ACE-083 pentru boala Charcot-Marie-Tooth. Deși medicamentul a crescut dimensiunea mușchilor în care a fost injectat, acest lucru nu s-a tradus într-un beneficiu clinic, adică nu a existat nicio îmbunătățire a forței sau funcției musculare. Din păcate, acest lucru înseamnă că Acceleron întrerupe dezvoltarea ACE-083 pentru CMT.ACE-083 este un medicament care inhibă o familie de proteine care reglează negativ creșterea musculară (inclusiv miostatina).

pentru mai multe informații, citiți comunicatul de presă al Acceleron.

Posted on

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.