Siste nytt i forskning

hvis du har spørsmål, vennligst kontakt vårt forskerteam på [email protected] eller ring 020 7803 4813

  • Sarepta aksjer positiv oppdatering fra lgmd2e genterapi prøve

24 Mars 2021

Sarepta Therapeutics har delt nye data fra sin fase 1/2 prøve testing SRP-9003, en genterapi for lem belte muskeldystrofi (lgmd) type 2e (også kalt lgmdr4).

SRP-9003 ER en eksperimentell aav-genterapi som koder for full lengde beta-sarkoglykanprotein-proteinet som mangler hos personer med LGMD2E. de siste dataene viser at beta-sarkoglykanprotein fortsetter å være tilstede i muskelbiopsiene fra deltakerne to år etter å ha mottatt genterapibehandlingen.Deltakere i Både Kohort 1 (lavdose kohort – to år etter behandling) og Kohort 2 (høydose kohort-ett år etter behandling) har vist forbedringer i funksjonstester, som North Star Assessment For Dysferlinopathies (NSAD) og tidsbestemte tester.

For mer informasjon, les Sareptas pressemelding.

  • Første deltaker dosert I Pfizers Fase 3 genterapi studie FOR DMD

8 januar 2021

Pfizer har annonsert at den første deltakeren har blitt dosert I Fase 3 CIFFREO klinisk studie. CIFFREO-studien tester effekten OG sikkerheten til det potensielle genterapimedikamentet PF-06939926 for behandling AV DMD. Dette er det Første Fase 3 DMD-genterapiprogrammet for å begynne å dosere kvalifiserte deltakere. Den første deltakeren fikk dosen I Barcelona, Spania i desember 2020. CIFFREO-studien tar sikte på å registrere 99 ambulerende gutter, i alderen 4-7 på forsøkssteder i 15 land, og vi forventer at flere detaljer vil bli lagt til studiens nettside med tiden.

Les Pfizers pressemelding for mer informasjon.

Detaljer OM CIFFREO-studien finner du her.

  • Sarepta utgivelser kliniske data fra DMD exon 51-hoppe klinisk studie

11 desember 2020

Denne uken Sarepta Therapeutics delte de første kliniske data FRA MOMENTUM klinisk studie, testing SRP-5051, en potensiell behandling for mennesker Duchenne muskeldystrofi. SRP-5051 bruker exon-skipping-teknologi for å hoppe over exon 51 i DMD-genet. Legemidlet inneholder et lite peptid, designet for å forbedre leveransen av stoffet i det nødvendige vevet.Disse resultatene viste at personer som hadde tatt EN månedlig dose SRP-5051 viste økte nivåer av eksonhopping og produksjon av dystrofinproteinet sammenlignet med nivåene målt ved starten av forsøket. SRP-5051 ble generelt godt tolerert.MOMENTUM-studien er en todelt, fase 2 klinisk studie. Disse resultatene kommer fra første del av rettssaken. Studien pågår fortsatt og tar sikte på å teste sikkerheten OG effekten AV SRP-5051.

For mer informasjon, les Sarepta Therapeutics ‘ pressemelding.

  • Genethon mottar gå videre FOR DMD genterapi prøve I Frankrike

03 desember 2020

Genethon har fått tillatelse fra den franske National Agency For Medisiner Og Helse Produkter Sikkerhet for å starte den franske arm av en multicenter internasjonal genterapi klinisk studie for behandling av Duchenne muskeldystrofi.denne studien vil vurdere sikkerhet og effekt AV GNT 004, som bruker en aav-type viral vektor for å levere microdystrophin, en forkortet versjon av dystrophin genet, til cellene i kroppen. Utviklingen av denne spesielle microdystrophin ble utført i samarbeid Med Professor George Dickson Fra Royal Holloway University College London. MDUK støttet Professor Dicksons forskning på mikrodystrofiner i over 20 år.i Tillegg til forsøkssteder i Frankrike, er det også planlagt kliniske forsøkssteder i STORBRITANNIA, USA og Israel i fremtiden. Studien inkluderer også en pre-inklusjonsstudie. Dette vil følge den naturlige utviklingen av tilstanden hos gutter MED DMD og vil bidra til å informere utformingen av forsøket.

Les Genethon kunngjøring her

  • FDA aksepterer søknad om exon-hoppe DMD narkotika

26 August 2020

US Food And Drug Administration (FDA) har akseptert en søknad Fra Sarepta Therapeutics for akselerert godkjenning For Casimersen (SRP-4045), en potensiell behandling for Duchenne muskeldystrofi.stoffet, som ville bli markedsført SOM AMONDYS 45 I Usa, bruker exon-hoppe teknologi for å hoppe exon 45 Av Duchenne genet. Dette er en teknikk som involverer små biter AV DNA kalt molekylære patcher som maskerer en del av et gen der det er en feil eller mutasjon.

en fase tre studie er i gang for å evaluere Effekt Og sikkerhet Av Casimersen. Sarepta Therapeutics har allerede sendt noen data fra denne studien TIL FDA, som viser en statistisk signifikant økning i dystrofinproduksjon hos pasienter sammenlignet med de som ikke har fått behandling eller har fått placebo. Studien pågår, OG FDA har gitt en regulatorisk handlingsdato for 25 februar 2021.

For mer informasjon, les Sarepta Therapeutics ‘ pressemelding.

  • Lovende oppdateringer PÅ ptc Therapeutics’ studier FOR SMA narkotika

17 juni 2020

PTC Therapeutics har delt en oppdatering på to studier Av Risdiplam, et eksperimentelt stoff for behandling Av spinal muskelatrofi (SMA). Legemidlet øker SMN proteinnivået, proteinet fraværende hos personer med SMA. Stoffet virker ved å målrette smn2 genet.

SUNFISH-studien undersøkte Effekten Av Risdiplam hos barn Og voksne Med SMA type 2 Eller 3. Nyere data viser At Risdiplam forbedret motorisk funksjon etter 24 måneders behandling sammenlignet med naturhistoriske data.

JEWELFISH studerer PERSONER med SMA i alderen seks måneder til 60 som tidligere har blitt behandlet med ANDRE SMA-terapier. Resultatene viste At Risdiplam førte til raske og vedvarende økninger I SMN-proteinnivåer.

for mer informasjon, les PTCS pressemelding.

  • Acceleron avbryter medikament utvikling FOR CMT

10 Mars 2020

I Dag, Acceleron annonsert topline resultater fra Sin FASE II ACE-083 prøve For Charcot-Marie-Tooth Sykdom. Selv om stoffet økte størrelsen på musklene det ble injisert i, førte dette ikke til en klinisk fordel, dvs. det var ingen forbedring i muskelstyrke eller funksjon. Dessverre betyr Dette At Acceleron avslutter utviklingen AV ACE-083 for CMT.ACE-083 er et stoff som hemmer en familie av proteiner som negativt regulerer muskelvekst (inkludert myostatin).

For mer informasjon, les Accelerons pressemelding.

Posted on

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.