Breaking news in research

om du har några frågor kontakta vårt forskargrupp på [email protected] eller ring 020 7803 4813

  • Sarepta delar positiv uppdatering från lgmd2e genterapi trial

24 mars 2021

Sarepta Therapeutics har delat nya data från sin fas 1/2 trial testing SRP-9003, en genterapi för muskeldystrofi i extremiteterna (lgmd) typ 2e (även kallad lgmdr4).

SRP-9003 är en experimentell AAV-genterapi som kodar för beta-sarkoglykanproteinet i full längd-det protein som saknas hos personer med LGMD2E. de senaste uppgifterna visar att beta-sarkoglykanprotein fortsätter att vara närvarande i muskelbiopsierna från deltagarna två år efter att ha fått genterapibehandlingen.

deltagare i både kohort 1 (lågdoskohort-två år efter behandling) och kohort 2 (högdoskohort – ett år efter behandling) har visat förbättringar i funktionella tester, såsom North Star Assessment for Dysferlinopatier (NSAD) och tidsbestämda tester.

För mer information, läs Sareptas Pressmeddelande.

  • första deltagaren doserad i Pfizers fas 3-genterapistudie för DMD

8 januari 2021

Pfizer har meddelat att den första deltagaren har doserats i den kliniska fas 3 CIFFREO-studien. CIFFREO-studien testar effekten och säkerheten hos det potentiella genterapiläkemedlet PF-06939926 för behandling av DMD. Detta är det första fas 3 DMD-genterapiprogrammet för att börja dosera berättigade deltagare. Den första deltagaren fick dosen i Barcelona, Spanien i December 2020. CIFFREO-försöket syftar till att registrera 99 ambulerande pojkar i åldern 4-7 på försöksplatser i 15 länder och vi förväntar oss att mer information kommer att läggas till studiewebbplatsen i sinom tid.

Läs Pfizers pressmeddelande för mer information.

detaljer om CIFFREO-studien finns här.

  • Sarepta släpper kliniska data från DMD exon 51-hoppa över klinisk prövning

11 December 2020

denna vecka delade Sarepta Therapeutics de första kliniska data från MOMENTUM klinisk prövning, testning SRP-5051, en potentiell behandling för människor Duchenne muskeldystrofi. SRP-5051 använder exon-hoppande teknik för att hoppa över exon 51 i DMD-genen. Läkemedlet innehåller en liten peptid, utformad för att förbättra leveransen av läkemedlet i de erforderliga vävnaderna.

dessa resultat visade att personer som hade tagit en månadsdos av SRP – 5051 visade ökade nivåer av exon-hoppning och produktion av dystrofinproteinet jämfört med de nivåer som mättes i början av försöket. SRP – 5051 tolererades i allmänhet väl.MOMENTUM-studien är en tvådelad fas 2 klinisk studie. Dessa resultat kommer från den första delen av rättegången. Studien pågår fortfarande och syftar till att testa säkerheten och effekten av SRP-5051.

För mer information, läs Sarepta Therapeutics Pressmeddelande.

  • Genethon får gå vidare för DMD genterapi försök i Frankrike

03 December 2020

Genethon har fått tillstånd från franska nationella läkemedelsmyndigheten för Läkemedel och hälsoprodukter säkerhet för att starta den franska armen av en multicenter internationell genterapi klinisk prövning för behandling av Duchenne muskeldystrofi.

denna studie kommer att bedöma säkerheten och effekten av GNT 004, som använder en viral vektor av AAV – typ för att leverera mikrodystrofin, en förkortad version av dystrofingenen, till kroppens celler. Utvecklingen av denna speciella mikrodystrofin genomfördes i samarbete med Professor George Dickson från Royal Holloway University College London. Mduk stödde Professor Dicksons forskning om mikrodystrofiner i över 20 år.

förutom försöksställen i Frankrike planeras även kliniska prövningsplatser i Storbritannien, USA och Israel i framtiden. Studien innehåller också en pre-inclusion studie. Detta kommer att följa den naturliga utvecklingen av tillståndet hos pojkar med DMD och kommer att bidra till att informera utformningen av försöket.

Läs Genethons tillkännagivande här

  • FDA accepterar ansökan om exon-hoppande DMD-läkemedel

26 augusti 2020

US Food and Drug Administration (FDA) har accepterat en ansökan från Sarepta Therapeutics för påskyndat godkännande för Casimersen (SRP-4045), en potentiell behandling för Duchennes muskeldystrofi.

läkemedlet, som skulle marknadsföras som AMONDYS 45 i staterna, använder exon-hoppande teknik för att hoppa över exon 45 av Duchenne-genen. Detta är en teknik som involverar små bitar av DNA som kallas ’molekylära fläckar’ som maskerar en del av en gen där det finns ett misstag eller mutation.

en fas tre-studie pågår för att utvärdera effekt och säkerhet av Casimersen. Sarepta Therapeutics har redan lämnat in vissa data från denna studie till FDA, vilket visar en statistiskt signifikant ökning av dystrofinproduktionen hos patienter jämfört med dem som inte har fått behandling eller har fått placebo. Studien pågår och FDA har tillhandahållit ett regleringsdatum den 25 februari 2021.

För mer information, läs Sarepta Therapeutics Pressmeddelande.

  • lovande uppdateringar om PTC Therapeutics försök för SMA-läkemedel

17 juni 2020

PTC Therapeutics har delat en uppdatering om två försök med Risdiplam, ett experimentellt läkemedel för behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Läkemedlet ökar SMN-proteinnivåerna, proteinet saknas hos personer med SMA. Läkemedlet fungerar genom att rikta in SMN2-genen.

SUNFISH-studien undersökte effekten av Risdiplam hos barn och vuxna med SMA typ 2 eller 3. Nya data visar risdiplam förbättrad motorfunktion efter 24 månaders behandling jämfört med naturhistoriska data.

JEWELFISH studerar personer med SMA i åldern sex månader till 60 som tidigare har behandlats med andra SMA-terapier. Resultaten visade att Risdiplam ledde till snabba och ihållande ökningar av SMN-proteinnivåer.

För mer information, läs PTC: s pressmeddelande.

  • Acceleron avbryter läkemedelsutvecklingen för CMT

10 mars 2020

idag meddelade Acceleron topline-resultat från sin fas II ACE-083-studie för Charcot-Marie-Tooth Disease. Även om läkemedlet ökade storleken på musklerna som det injicerades i, översatte detta inte till en klinisk fördel, dvs det fanns ingen förbättring av muskelstyrka eller funktion. Tyvärr innebär detta att Acceleron avbryter utvecklingen av ACE – 083 för CMT.

ACE-083 är ett läkemedel som hämmar en familj av proteiner som negativt reglerar muskeltillväxt (inklusive myostatin).

För mer information, läs Accelerons Pressmeddelande.

Posted on

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras.